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药物经济学导论
Renée J. Goldberg Arnold PharmD
President & CEO
Arnold Consultancy & Technology LLC
药物经济学导论
Renée J. Goldberg Arnold PharmD
ISPOR 远程教育项目
课程开发人员介绍
内容提供:
Renée J. Goldberg Arnold,PharmD
Arnold咨询与技术有限责任公司 主席&CEO
翻译者:
李洪超(MSc),中国药科大学国际医药商学院讲师
张心科(MSc),中国药科大学国际医药商学院
翻译验证者:
胡善联 (MD, MSc), 中国上海复旦大学公共卫生学院教授
刘小清 (PhD) 全球卫生经济与结果研究高级经理
美国伊利诺伊州迪尔菲尔德
叙述者:
马爱霞, 中国药科大学 国际医药商学院
Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP
3
学习目标
药物经济学导论部分结束时,你将能够:
阐述药物经济学(PE)在医疗决策中的作用
定义药物经济学或成本效果分析(cost-effectiveness
analyses)的类型
解释社会、病人以及付费者在应用药物经济学,进行医疗
决策时的权衡
Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP
4
学习目标(续)
理解平均成本效果分析(cost-effectiveness analyses)和
增量(边际)成本效果分析的差异和用途
阐述效用(utility)测量的定义及其在成本效用分析
(cost-utility analysis)中的应用
理解一篇发表的成本效果分析文章的基本构成要素
Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP
5
引言
如果一种新药比以前的治疗方案更加有效但也更加昂贵,
卫生系统是否能够负担为挽救每个生命所增加的成本?
如果一种新药或器械比现有的治疗方案更便宜,但效果也
更差,为了节省这些成本,社会、付费者以及病人能够承
受多大程度的疗效降低?
如果要接受治疗方案在疗效上一定程度的降低,需要节省
多少钱才能使其具有成本效果(cost-effective)?
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药物经济学或成本效果分析的应用
药品注册
药品目录遴选决策
疾病治疗指南制定
个体病人的医疗决策
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卫生保健项目药物经济学分析的益处
隐性效益(intangible benefits)(对于单个消费者而言健
康本身的价值)
避免的未来健康成本
由于健康状况的改善而增加的劳动生产量
应用循证医学(evidence-based medicine)为人群和个
人做出最优的选择
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结果评价与药物经济学
结果评价:确定卫生技术应用的最终结果
有限的社会资源要求考虑机会成本(opportunity cost)
(使用这些资源在其他用途产生的价值)
医疗改革需要评价商品和服务的经济和社会价值的方法
药物经济学可以用来评价花费在卫生技术上的货币价值
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药物经济学的目标
将经济学原理应用于药品治疗干预(预防和治疗)
对药物和药学服务的成本(消费的资源)和结果进行识别、
测量和比较的研究
提高个人和公共健康的结果
提供更加合理的决策
o
药品目录管理
o
药物治疗选择
o
系统资源配置
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评价分析类型的步骤
疗效(efficacy):理想环境
效果(effectiveness):一般环境
效率(efficiency):成本-效果
多种可选治疗方案间的比较
需要考虑纳入的成本、研究角度、时间范围、效果测
量单位、贴现率以及假设
用治疗的结果指标评估疾病终点
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药物治疗的依从性对成本效果(costeffectiveness)的影响
完全依从
部分依从
(美元/QALY)
(美元/QALY)
≥105mmHg
4,850美元
10,500美元
95-104mmHg
9,880美元
20,400美元
舒张压(DBP)
Kozma CM, Reeder CE, Schulz RM: Economic, clinical and humanistic outcome: A planning model for
pharmacoeconomic research. Clin Ther 15:1121-1132, 1993.
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问题
该治疗方案有效吗?
它将会消耗哪些成本?
与成本相比收益大小如何?
一般情况下,人们选择以每单位最低的成本获得收益
的方案
用成本和效果的比值表示(C:E)
称为成本效果分析(cost-effectiveness analysis, CEA)
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药物经济学分析的类型
最小成本分析(cost- minimization analysis, CMA)
假设治疗效益相同时,测定各治疗方案成本的大小
可以用成本结果(cost-consequence)形式表示
成本效益分析(cost-benefit analysis, CBA)
以货币单位衡量治疗效益
评估价值困难,例如一个生命的价值估计
成本效果分析(cost-effectiveness analysis, CEA )
成本效用分析(cost-utility analysis, CUA)
将生命质量(quality of life)调整到效果测量指标中
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效用(Utilities)的定义
对某特定健康状态的量化的偏好
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效用的表达
效用(utility)的测量将产生一个能反映整体生命质量
(quality of life, QoL)的单一的数值
采用偏好加权测量法来表示时点健康状态
1.0 (无症状功能完整状态)
0 (死亡状态)
用来对效果值(如获得的生存年)进行生命质量各维度赋
值,确定质量调整生命年(quality-adjusted life years,
QALYs)
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成本确定的框架
组成成本的各种投入
成本的单位
成本的价值
时间调整
不确定性的调整
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成本/QALY比较
$90,000
$80,000
安全带
$70,000
流感疫苗
$60,000
肺炎疫苗
$50,000
氯处理水
AZT治疗艾滋病
$40,000
打火机
$30,000
人乳头状瘤病毒疫苗
$20,000
石棉禁令
$10,000
限速55英里/小时
$0
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直接成本和间接成本
直接医疗成本和直接非医疗成本
直接医疗成本(direct medical costs) :与提供医疗服务相关的
成本,如住院服务、医师收费、药品成本、不良反应成本
直接非医疗成本(direct nonmedical costs) :包括交通成本等由
疾病直接导致的花费
直接成本最常纳入成本效果分析(CEA)
与个人劳动生产力变化有关的间接成本(indirect costs)
例如:工作时间的损失(旷工)以及家庭成员的无偿照护
隐性成本(intangible costs)(疼痛和痛苦)
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结果(Consequences)
货币效益(benefits)
效果(effectiveness) :获得的生存年、避免的住院事件、
避免的并发症等
效用(utility)测量:质量调整生命年(quality-adjusted
life years , QALYs)
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平均成本效果和边际(增量)成本效果
平均成本效果(average cost-effectiveness)
=单位产出所消耗的资源
o
平均成本等于总成本除以产出的大小或数量
边际(增量)成本效果(incremental cost-effectiveness)
=每增加(或减少)一单位产出,总成本的变化
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药物经济学分析中的决策
有效性更好
有效性更差
更昂贵
权衡
拒绝
(绝对劣势)
更便宜
接受
(绝对优势)
权衡
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研究角度(Perspective)
社会角度 VS 付费者角度 VS 病人角度
英国国家卫生服务体系(National Health Service , NHS)
或者其他国家支付系统建议使用社会角度,效益使用
QALYs
短期结果;企业资助 VS 国家资助
效益的例子,可以是例如避免的心肌梗死(myocardial
infarction, MI)或者避免的并发症次数
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人口细分
发展中国家
年龄
种族(仅批准给非裔美国病人的抗高血压药物)
性别(Weinstein和Stason 的CV 模型1)
卫生系统(例如:目前的疾病筛选状态)
1Weinstein
MC, Stason WB (1985). Cost-effectiveness of interventions to prevent or treat
coronary heart disease. Annu Rev Public Health, 6, 41-63.
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贴现(Discounting)
对未来的成本和效果贴现
正的时间偏好率
偏好
现在获得美元
以后支付美元
PV=FC × DF (n, r)
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敏感性分析(Sensitivity Analysis)
对关键变量不确定值的分析
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不确定性(Uncertainty)
参数
结构
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启示
“由于估计特定亚组输入参数的过程通常会减少样
本量,所以全面评价参数不确定性的影响更加重
要。”
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成本效果分析报告格式
杂志文章
政策决策
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成本效果分析报告格式(要素)
背景
研究观点或角度
分析类型
患者人群
对照干预措施
医学证据的来源和质量
成本的范围和测量(自然和货币形式)
效益的测量(例如:获得生存年数,LYG;质量调整生命
年,QALYs)
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成本效果分析报告格式(要素,续)
成本和效益的时间调整
不确定性的处理
成本和效益的增量分析
总体研究结果和局限性
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人乳头状瘤病毒成本效果分析中的问题
2006年6月29日,华尔街日报称:“一联邦疫苗顾问专家
组一致推荐11岁和12岁的女性接种一种用于预防宫颈癌的
新疫苗。”
人乳头状瘤病毒:Human Papillomavirus, HPV
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案例研究:HPV疫苗成本效果分析
Goldie SJ, Kohli M, Grima D, et al. Projected clinical
benefits and cost-effectiveness of a human
papillomavirus 16/18 vaccine. (人乳头状瘤病毒16/18疫
苗的预期临床效益和成本效果). J Natl Cancer Inst.
2004;96(8):604‐15
Goldie及其同事设计了一个成本效用(cost-utility)模型,
用以评价与宫颈癌以及预防宫颈癌的HPV疫苗相关的癌症
发病率(incidence)、死亡率(mortality)、疾病终身成
本、期望寿命(life expectancy)和增量成本效果比
(incremental cost-effectiveness ratios)。我们将会用该
研究作为案例介绍成本效果分析在医疗决策中的应用。
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总结
成本对效果的比值
评价每增加一单位效果所需要的额外成本
在固定的可用资源下,成本-效果分析可用于在多个竞争
治疗方案中进行政策决策
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参考文献
• Arnold R. Use of interactive software in medical decision making(医疗
决策中交互软件的使用方法). In:Ekins S, ed. Computer Applications in
Pharmaceutical Research and Development(药物研发中计算机的应
用). Hoboken: John Wiley & Sons, Inc.; 2006.
• Drummond M, Sculpher M, Torrance G, O‘Brien B, Stoddart G.
Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes(卫生
保健项目经济学评价方法). 3rd ed Oxford: Oxford University Press;
2007.
• Arnold RJ. Cost-effectiveness analysis: should it be required for drug
registration and beyond? (成本效果分析:是否应当在药品注册及更广
范围提出要求?)Drug Discov Today. 2007; 12(21-22):960-5.
• Goldie SJ, Kohli M, Grima D, et al. Projected clinical benefits and costeffectiveness of a human papillomavirus 16/18 vaccine(人乳头状瘤病毒
16/18疫苗的预期临床效益和成本效果). J Natl Cancer Inst.
2004;96(8):604-15.
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参考文献
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clinicians and policy makers(成本效果分析对临床医生和卫生决策者
的价值). JAMA. 2007;298(2):221-224.
• Rascati K. Essentials of Pharmacoeconomics(药物经济学精要);
Philadelphia: Lippincott Williams & Wilkins; 2008.
• Goldberg Arnold R. Health economic considerations in cardiovascular
drug utilization(心血管药物使用的卫生经济考虑). In: Frishman W,
Sonnenblick E, eds. Cardiovascular Pharmacotherapeutics. 2nd ed. New
York: McGraw Hill, Inc.; 2003:43.
• Gold MR. Cost-effectiveness in Health and Medicine(健康与医疗的成
本效果分析); Oxford: Oxford University Press:1996.
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参考文献
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Analysis in Medicine and Health Care(医疗保健和药物治疗的成
本效果分析的设计与实施); Jossey-Bass;2002.
• Drummond M. Economic Evaluation in Health Care: Merging
Theory with Practice(卫生保健项目的经济学评价:理论与实
践); Oxford: Oxford University Press ;2007.
• Bootman L, Townsend R, McGhan W. Principles of
Pharmacoeconomics(药物经济学原理). 3rd ed. Cincinnati:
Harvey Whitney Books; 2004.
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