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药物经济学导论
Renée J. Goldberg Arnold PharmD
President & CEO
Arnold Consultancy & Technology LLC
药物经济学导论
Renée J. Goldberg Arnold PharmD
ISPOR 远程教育项目
课程开发人员介绍

内容提供:
Renée J. Goldberg Arnold，PharmD
Arnold咨询与技术有限责任公司 主席&CEO

翻译者:
李洪超（MSc),中国药科大学国际医药商学院讲师
张心科（MSc),中国药科大学国际医药商学院

翻译验证者:
胡善联 (MD, MSc), 中国上海复旦大学公共卫生学院教授
刘小清 (PhD) 全球卫生经济与结果研究高级经理
美国伊利诺伊州迪尔菲尔德

叙述者:
马爱霞, 中国药科大学 国际医药商学院
Renée J. Goldberg Arnold, PharmD, iDLP
3
学习目标
药物经济学导论部分结束时，你将能够：
阐述药物经济学(PE)在医疗决策中的作用
定义药物经济学或成本效果分析（cost-effectiveness
analyses）的类型
解释社会、病人以及付费者在应用药物经济学，进行医疗
决策时的权衡
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4
学习目标（续）

理解平均成本效果分析（cost-effectiveness analyses）和
增量（边际）成本效果分析的差异和用途

阐述效用（utility）测量的定义及其在成本效用分析
（cost-utility analysis）中的应用

理解一篇发表的成本效果分析文章的基本构成要素
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5
引言

如果一种新药比以前的治疗方案更加有效但也更加昂贵，
卫生系统是否能够负担为挽救每个生命所增加的成本？

如果一种新药或器械比现有的治疗方案更便宜，但效果也
更差，为了节省这些成本，社会、付费者以及病人能够承
受多大程度的疗效降低？

如果要接受治疗方案在疗效上一定程度的降低，需要节省
多少钱才能使其具有成本效果（cost-effective）？
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6
药物经济学或成本效果分析的应用

药品注册

药品目录遴选决策

疾病治疗指南制定

个体病人的医疗决策
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7
卫生保健项目药物经济学分析的益处

隐性效益（intangible benefits）（对于单个消费者而言健
康本身的价值）

避免的未来健康成本

由于健康状况的改善而增加的劳动生产量

应用循证医学（evidence-based medicine）为人群和个
人做出最优的选择
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8
结果评价与药物经济学

结果评价：确定卫生技术应用的最终结果

有限的社会资源要求考虑机会成本（opportunity cost）
（使用这些资源在其他用途产生的价值）

医疗改革需要评价商品和服务的经济和社会价值的方法

药物经济学可以用来评价花费在卫生技术上的货币价值
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9
药物经济学的目标

将经济学原理应用于药品治疗干预（预防和治疗）

对药物和药学服务的成本（消费的资源）和结果进行识别、
测量和比较的研究

提高个人和公共健康的结果

提供更加合理的决策
o
药品目录管理
o
药物治疗选择
o
系统资源配置
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10
评价分析类型的步骤

疗效（efficacy）：理想环境

效果（effectiveness）：一般环境

效率（efficiency）：成本-效果

多种可选治疗方案间的比较

需要考虑纳入的成本、研究角度、时间范围、效果测
量单位、贴现率以及假设

用治疗的结果指标评估疾病终点
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药物治疗的依从性对成本效果（costeffectiveness）的影响
完全依从
部分依从
（美元/QALY）
（美元/QALY）
≥105mmHg
4,850美元
10,500美元
95-104mmHg
9,880美元
20,400美元
舒张压（DBP）
Kozma CM, Reeder CE, Schulz RM: Economic, clinical and humanistic outcome: A planning model for
pharmacoeconomic research. Clin Ther 15:1121-1132, 1993.
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问题

该治疗方案有效吗？

它将会消耗哪些成本？

与成本相比收益大小如何？

一般情况下，人们选择以每单位最低的成本获得收益
的方案

用成本和效果的比值表示（C：E）

称为成本效果分析(cost-effectiveness analysis, CEA)
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药物经济学分析的类型


最小成本分析（cost- minimization analysis, CMA）

假设治疗效益相同时，测定各治疗方案成本的大小

可以用成本结果（cost-consequence）形式表示
成本效益分析（cost-benefit analysis, CBA）

以货币单位衡量治疗效益

评估价值困难，例如一个生命的价值估计

成本效果分析（cost-effectiveness analysis, CEA )

成本效用分析（cost-utility analysis, CUA)

将生命质量（quality of life）调整到效果测量指标中
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效用（Utilities）的定义

对某特定健康状态的量化的偏好
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效用的表达

效用（utility）的测量将产生一个能反映整体生命质量
（quality of life, QoL）的单一的数值

采用偏好加权测量法来表示时点健康状态


1.0 （无症状功能完整状态）

0 （死亡状态）
用来对效果值（如获得的生存年）进行生命质量各维度赋
值，确定质量调整生命年（quality-adjusted life years,
QALYs）
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成本确定的框架

组成成本的各种投入

成本的单位

成本的价值

时间调整

不确定性的调整
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成本/QALY比较
$90,000
$80,000
安全带
$70,000
流感疫苗
$60,000
肺炎疫苗
$50,000
氯处理水
AZT治疗艾滋病
$40,000
打火机
$30,000
人乳头状瘤病毒疫苗
$20,000
石棉禁令
$10,000
限速55英里/小时
$0
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直接成本和间接成本


直接医疗成本和直接非医疗成本

直接医疗成本（direct medical costs） ：与提供医疗服务相关的
成本，如住院服务、医师收费、药品成本、不良反应成本

直接非医疗成本（direct nonmedical costs） ：包括交通成本等由
疾病直接导致的花费

直接成本最常纳入成本效果分析（CEA）
与个人劳动生产力变化有关的间接成本（indirect costs）


例如：工作时间的损失（旷工）以及家庭成员的无偿照护
隐性成本（intangible costs）（疼痛和痛苦）
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结果（Consequences）

货币效益（benefits）

效果（effectiveness） ：获得的生存年、避免的住院事件、
避免的并发症等

效用（utility）测量：质量调整生命年（quality-adjusted
life years , QALYs）
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平均成本效果和边际（增量）成本效果

平均成本效果（average cost-effectiveness）

=单位产出所消耗的资源
o

平均成本等于总成本除以产出的大小或数量
边际（增量）成本效果（incremental cost-effectiveness）

=每增加（或减少）一单位产出，总成本的变化
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药物经济学分析中的决策
有效性更好
有效性更差
更昂贵
权衡
拒绝
（绝对劣势）
更便宜
接受
（绝对优势）
权衡
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研究角度（Perspective）

社会角度 VS 付费者角度 VS 病人角度

英国国家卫生服务体系（National Health Service , NHS）
或者其他国家支付系统建议使用社会角度，效益使用
QALYs

短期结果；企业资助 VS 国家资助

效益的例子，可以是例如避免的心肌梗死（myocardial
infarction, MI）或者避免的并发症次数
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人口细分

发展中国家

年龄

种族（仅批准给非裔美国病人的抗高血压药物）

性别（Weinstein和Stason 的CV 模型1）

卫生系统（例如：目前的疾病筛选状态）
1Weinstein
MC, Stason WB (1985). Cost-effectiveness of interventions to prevent or treat
coronary heart disease. Annu Rev Public Health, 6, 41-63.
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贴现（Discounting）

对未来的成本和效果贴现



正的时间偏好率
偏好

现在获得美元

以后支付美元
PV=FC × DF (n, r)
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敏感性分析（Sensitivity Analysis）

对关键变量不确定值的分析
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26
不确定性（Uncertainty）

参数

结构
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27
启示

“由于估计特定亚组输入参数的过程通常会减少样
本量，所以全面评价参数不确定性的影响更加重
要。”
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28
成本效果分析报告格式

杂志文章

政策决策
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成本效果分析报告格式（要素）

背景

研究观点或角度

分析类型

患者人群

对照干预措施

医学证据的来源和质量

成本的范围和测量（自然和货币形式）

效益的测量（例如：获得生存年数，LYG；质量调整生命
年，QALYs）
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成本效果分析报告格式（要素，续）

成本和效益的时间调整

不确定性的处理

成本和效益的增量分析

总体研究结果和局限性
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人乳头状瘤病毒成本效果分析中的问题

2006年6月29日，华尔街日报称：“一联邦疫苗顾问专家
组一致推荐11岁和12岁的女性接种一种用于预防宫颈癌的
新疫苗。”
人乳头状瘤病毒：Human Papillomavirus, HPV
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案例研究：HPV疫苗成本效果分析

Goldie SJ, Kohli M, Grima D, et al. Projected clinical
benefits and cost-effectiveness of a human
papillomavirus 16/18 vaccine. （人乳头状瘤病毒16/18疫
苗的预期临床效益和成本效果）. J Natl Cancer Inst.
2004;96(8):604‐15

Goldie及其同事设计了一个成本效用（cost-utility）模型，
用以评价与宫颈癌以及预防宫颈癌的HPV疫苗相关的癌症
发病率（incidence）、死亡率（mortality）、疾病终身成
本、期望寿命（life expectancy）和增量成本效果比
（incremental cost-effectiveness ratios）。我们将会用该
研究作为案例介绍成本效果分析在医疗决策中的应用。
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总结

成本对效果的比值

评价每增加一单位效果所需要的额外成本

在固定的可用资源下，成本-效果分析可用于在多个竞争
治疗方案中进行政策决策
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参考文献
• Arnold R. Use of interactive software in medical decision making（医疗
决策中交互软件的使用方法）. In:Ekins S, ed. Computer Applications in
Pharmaceutical Research and Development（药物研发中计算机的应
用）. Hoboken: John Wiley & Sons, Inc.; 2006.
• Drummond M, Sculpher M, Torrance G, O‘Brien B, Stoddart G.
Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes（卫生
保健项目经济学评价方法）. 3rd ed Oxford: Oxford University Press;
2007.
• Arnold RJ. Cost-effectiveness analysis: should it be required for drug
registration and beyond? （成本效果分析：是否应当在药品注册及更广
范围提出要求？）Drug Discov Today. 2007; 12(21-22):960-5.
• Goldie SJ, Kohli M, Grima D, et al. Projected clinical benefits and costeffectiveness of a human papillomavirus 16/18 vaccine（人乳头状瘤病毒
16/18疫苗的预期临床效益和成本效果）. J Natl Cancer Inst.
2004;96(8):604-15.
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参考文献
• Detsky AS, Laupacis A. Relevance of cost-effectiveness analysis to
clinicians and policy makers（成本效果分析对临床医生和卫生决策者
的价值）. JAMA. 2007;298(2):221-224.
• Rascati K. Essentials of Pharmacoeconomics（药物经济学精要）;
Philadelphia: Lippincott Williams & Wilkins; 2008.
• Goldberg Arnold R. Health economic considerations in cardiovascular
drug utilization（心血管药物使用的卫生经济考虑）. In: Frishman W,
Sonnenblick E, eds. Cardiovascular Pharmacotherapeutics. 2nd ed. New
York: McGraw Hill, Inc.; 2003:43.
• Gold MR. Cost-effectiveness in Health and Medicine（健康与医疗的成
本效果分析）; Oxford: Oxford University Press:1996.
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参考文献
• Muennig P, Khan K. Designing and Conducting Cost Effectiveness
Analysis in Medicine and Health Care（医疗保健和药物治疗的成
本效果分析的设计与实施）; Jossey-Bass;2002.
• Drummond M. Economic Evaluation in Health Care: Merging
Theory with Practice（卫生保健项目的经济学评价：理论与实
践）; Oxford: Oxford University Press ;2007.
• Bootman L, Townsend R, McGhan W. Principles of
Pharmacoeconomics（药物经济学原理）. 3rd ed. Cincinnati:
Harvey Whitney Books; 2004.
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