Transcript 20131218 Studietyper

Forskningstræning i speciallægeuddannelsen
Forskellige studietyper
Merete Lund Hetland, professor, overlæge,
ph.d . et dr. med.
Glostrup Hospital og Københavns Universitet
Hvilke typer studie design står valget imellem, når man
vil undersøge sammenhængen?
• Brainstorm
Klassiske typer af studiedesigns
• Randomiseret klinisk undersøgelse – RCT : Intervention!
• Kohortestudie
• Prospektivt
• Retrospektivt
• Case-control studie
• Tværsnitsundersøgelse
• Kasuistik
• Metaanalyse
Den randomiserede kliniske undersøgelse
• Randomiseret
• Prospektiv
• Placebo-kontrolleret
• Dobbeltblindet
• Patientantal på baggrund af styrkeberegning
Den randomiserede kliniske undersøgelse
• Særligt egnet til at undersøge effekten af en behandling
• Designet således at behandlingen er den eneste væsentlige
forskel på de to grupper
• Lodtrækning bruges hertil
• For at få to sammenlignelige grupper.
• Er resultaterne forskellige i de to grupper, kan det tilskrives
behandlingen
• Bias kan yderligere reduceres ved at blinde eller dobbeltblinde
læge/patient
• Placebo-effekt
Den randomiserede kliniske undersøgelse
• Uparret: Gruppe A og Gruppe B får hver sin behandling, den ene
gruppe er kontrolgruppen
Behandling A
Behandling B
• Parret: patienten er sin egen kontrol, fx hududslet behandles med
A på den ene arm og B på den anden arm
Behandling A på højre arm
Behandling B på venstre arm
• Overkrydsning: Patienten starter med behandling A (eller B) og
krydser senere over til behandling B (eller A).
Kan ikke anvendes ved kurative behandlinger/eller dødelige
tilstande/behandlinger med ”carry over” effect
Den randomiserede kliniske undersøgelse
• Omkostningstung
• Bureaukratisk
• Selektion af patienter
• Generaliserbarhed kan være lav
• Kræver a priori viden om sammenhænge
• Tester kun een hypotese ad gangen
• Tager lang tid at gennemføre
• Begrænset opfølgningstid
• Ikke egnet til at opdage sjældne eller sene bivirkninger
• Risiko for afbrydelse i utide pga uventede resultater
Epidemiologiske studier
• Epi= på
• Demos= folk
• Logos= lære
Epidemiologiske studier
• Observationelle
• Interventionelle
• Kasuistik
• Korrelationsstudie /
associationsstudie
• Tværsnitsundersøgelse
• Case-kontrol studie
• Case-kohorte studie
• Kohorter
• Registerstudie
• Før-efter studier med
’historiske’ kontroller
• Kvalitetssikringsprojekter
• Komplekse interventioner med
ændring af mange faktorer
samtidigt
Epidemiologiske studier
• Ser på hyppigheder og kumulerede hyppigheder
(prævalens, incidens, overlevelse)
• Beskriver sammenhænge (deskriptiv)
• Kan være prospektiv og retrospektiv og en
kombination
• Inkluderer confoundere
• Anvender forskellige kilder: kliniske og parakliniske
undersøgelser, kliniske registre, statistiske registre,
spørgeskemaer m.v.
• Datakvaliteten (validiteten) kan variere meget
• Kan teste flere hypoteser samtidigt og genere nye
hypoteser
Epidemiologiske studier
• Relativt billige
• Mange patienter
• Lang opfølgningstid
• Høj generaliserbarhed
Tidsfaktoren er central for valg af studie design
Time
Present
Future
Randomised
controlled trial
(RCT)
Assign exposure
Assess outcome
Cross-sectional
study
Assess outcome
and exposure
Case-control study Assess exposure
Select based on
outcome
Prospective
cohort
Assess exposure
Retrospective
cohort
Past
Select based on
exposure
Assess outcome
Assess outcome
Kvalitative studier
• Spørgeskemaer, ex.
ventetider
• Interview, ex.
Patienttilfredshed
• Observationer, ex. audit
• Mulighed for åbne
spørgsmål til generering
for nye hypoteser
• Mulighed for uventede
fund til generering af nye
hypoteser
Forskellige studietyper har forskellig evidens
Ia:
• Ib:
• II:
• III:
•
Metaanalyse af RCT
Mindst 1 RCT
Mindst 1 godt, kontrolleret studie
Deskriptive studier (kohorte, case-kontrol,
før-efter)
•
Faldende styrke
IV:
Ekspertkomité, konsensus
Hvad bestemmer valg af studietype?
•
•
•
•
•
Mål / hypotese
Forhåndsviden fra litteraturen
Ressourcer (personer, penge)
Traditioner / lovgivninger
Forsøgspersonerne