Gentechnologie in der Pharmaindustrie - Newsroom
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Transcript Gentechnologie in der Pharmaindustrie - Newsroom
Akademie Berlingen, 5. März 2014
Gentechnologie in der Pharmaindustrie
Fabienne Heimgartner,Heimgartner,
Interpharma
Fabienne
Interpharma
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/ XX
Übersicht
Gentechnologie – Biotechnologie
Kleiner historischer Exkurs
Rote Gentechnologie
Forschung – Medikamente – Gentests
Personalisierte Medizin
Was darf der Mensch?
Gesetzgebung
Schlussworte
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Gentechnologie - Biotechnologie
Biotechnologie = Nutzung von Bakterien, Hefen, Pilzen, Mikroorganismen
•
seit Jahrtausenden vom Menschen genutzt (oft ohne biochemischen Hintergrund
zu kennen)
Im 20. Jhdt industrielle Massstäbe angenommen
Gentechnologie = modernes Teilgebiet der Biotechnologie
• Gezielte Veränderung der Erbanlagen
•
Über Art-Grenzen hinweg
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Der genetische Code ist universell
Wer besitzt die meisten Gene?
Arabidopsis thaliana
E.coli
E.elegans
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Der genetische Code ist universell
Wer besitzt die meisten Gene?
25‘500
36 ‘500
25‘000
19‘000
4‘500
5
Gentechnologie
lesen
kopieren
isolieren
verändern
übertragen
neu kombinieren
Anwendung in:
© GenSuisse
Industrie
Medizin
Landwirtschaft
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„Lebenslauf“ der Gentechnologie
..Entdeckung Bakterienzellen, Penicillin, DNA als
Trägerin der Erbinformation, DNA-Struktur..
1960er Werner Arber entdeckt Restriktionsenzyme
das grundlegende Werkzeug
1973 DNA-Stück wird in ein Bakterium geschleust
1982 Insulin = erstes gentechnisch
hergestelltes Medikament auf dem Markt
1983 PCR (Polymerase-Ketten reaktion)
Gene und Sequenzen vervielfältigen
2. März 2011
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„Lebenslauf“ der Gentechnologie
1990 Internationales Human Genom-Projekt beginnt
Ziel, das Genom des Menschen vollständig zu entschlüsseln
1995 erstes ganzes Genom eines Organismus entschlüsselt (sequenziert)
Haemophilus influenzae Bakterium mit 1 800 000 Bausteinen
2003 vollständige Sequenzierung des menschlichen
Genoms mit 3 200 000 000 Bausteinen
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Die rote Gentechnologie
Die medizinische Gentechnologie
Forschung
Entwicklung von Medikamenten
und Impfstoffen
Gentests
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Forschung
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Grundlagenforschung
Erforschen von Krankheiten auf Basis molekularer Informationen mit Hilfe
gentechnischer Methoden
häufigste gentechnisch veränderte Modelle: Bakterien, Hefen, Zellkulturen
aber auch Pflanzen und Tiere
gezielt Ansatzpunkte für Therapie/Medikament finden
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Transgene Alzheimer-Mäuse
Früher Forschung nur an Verstorbenen möglich
Heute Mausmodelle Teilaspekte der Krankheit im lebenden Modell studieren
Zb. Maus mit Übermass an Tau-Protein
©Gensuisse
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Der Wahn eines Genies?
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Forschung ist den Firmen viel wert
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Der demographische Wandel
Source: WHO, 2005
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Forschung ist weiterhin dringend nötig
Grosse Durchbrüche selten kleine Schritte
für rund 2/3 aller Krankheiten keine Therapien
Alterstruktur der Bevölkerung mehr chronische Erkrankungen
Krebserkrankungen wahrscheinlich häufigste Todesursache in Zukunft
Herausforderung Demenz Verdreifachung bis 2050
Entwicklung von Medikamenten / Impfstoffen
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Bio- und gentechnisch hergestellte Produkte
Hier steht der Titel der Präsentation / der Referent
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Bio- und gentechnisch hergestellte Produkte
Hier steht der Titel der Präsentation / der Referent
2. März 2011
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Biologika
= Biopharmazeutika . Mit den Mitteln der Biotechnologie in lebenden
Zellen (bspw. Hamsterzellen, Bakterien etc.) hergestellte Arzneistoffe
„neue“ revolutionäre Wirkstoffklasse
Hochkomplexe, grosse Moleküle
nicht einfach kopierbar (Nachahmerprodukte: Biosimilars)
Zb. Insuline, Antikörper, Proteine zur Stimulierung der Blutzellbildung
Zur Behandlung von MS, Bluterkrankungen, Krebs, Diabetes..
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Medizinischer Fortschritt
AIDS: In der Schweiz starben noch 1994 fünfzig Mal mehr Menschen
als heute. Heute: über 50 Aids-Medikamente
Asthma: Betrifft rund 6% der Erwachsenen, 10% der Kinder –
bessere Lebensqualität, weniger Notfalleinweisungen
Herzinsuffizienz: frühzeitige Behandlung (Blutdruck und
Cholesterin) senkt Risiko – massive Absenkung der Re-Infarktrate
dank moderner Medikamente (Statine)
Die Chance, heute einen Herzinfarkt zu überleben, ist fünfmal
grösser als 1960.
Beispiel Osteoporose
Heute gibt es Wirkstoffe, die nur 1x im Monat, jedes halbe Jahr oder
sogar nur 1x im Jahr verabreicht werden müssen
Sclerostin verspricht neue Perspektiven beim Knochenaufbau
Beispiel Rheumatoide Arthritis
Autoimmunkrankheit
Auf breit wirkende Basispräparate sprechen 50-60% der Patienten nicht
an
Bis heute 5 Biologika (va. Antikörper) zugelassen, weitere werden folgen..
Biologika bringen bei 2/3 der schweren RA-Fälle sehr gute Resultate
- schnelle und gezielte Wirkung
- wenige Nebenwirkungen
- können Gelenkzerstörungen verhindern
- reduzieren Morgensteifigkeit
Schrittweise Innovation: Multiple Sklerose
2011 wurde eine MS-Therapie in Tablettenform zugelassen
(Eskalationstherapie).
März 2013: EMA gibt grünes Licht für Zulassung zweier Tabletten zur
Behandlung von schubförmiger Multipler Sklerose.
Erstmals steht damit orale MS-Therapie zur Verfügung (für schubförmige MS)
Nutzen: Medikamente für 40% der gestiegenen
Lebenserwartung verantwortlich
Hier steht der Titel der Präsentation / der Referent
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Impfstoffe
Früher: Verabreichung des
abgetöteten Erregers
Heute: Gentechnische Herstellung
einzelner Eiweisse des Erregers,
die als Impfstoff verabreicht
werden können
© istockphoto
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Gentherapie
Erster Erfolg (1998)
Injektion eines Gens, das Wachstum von Blutgefässen stimuliert erspart Fussamputation
Erste Gentherapie in der EU zugelassen (2012)
Fettstoffwechselkrankheit (Lipoproteinlipasedefizienz) Medikament ersetzt defektes Gen
mit gesundem und stellt natürliche Körperfunktion wieder her
Gefahren/Risiken
Viren (Taxis) können Immunreaktionen auslösen (1999 Tod eines 18-Jährigen)
Funktionierende Gene können ausgeschaltet werden
Fortschritte/woran wird geforscht?
Einbau auf bestimmte Stelle im Erbgut beschränken
Immunreaktionen besser behandelbar oder vermeidbar
Alternativen zu Viren = synthetische „Gentaxis“
Diverse klinische Studien: Morbus Parkinson, Onkologie etc.
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Gentests
Gentest
Präimplantationsdiagnostik (PID)
diagnostisch
vorausschauend
(prädiktiv)
Gendiagnostikgesetz
Pränataldiagnostik
(PND)
Regelt die Durchführung genetischer
Untersuchungen beim Menschen
Test muss vorbeugenden/therapeutischen
Zweck haben oder
Als Grundlage für Familien-/Lebensplanung
dienen
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Biomarker
= messbares Merkmal einer Krankheit, einer normalen Körperfunktion oder
einer pharmakologischen Antwort auf ein Medikament
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Beispiel Brustkrebs
HER2- Überexpression
Erfolgsgeschichte geht weiter..
Überleben signifikant verlängert
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Personalisierte Medizin
Definitionssache
Personalisierte
Medizin
Precision
Medicine
Stratifizierte
Medizin
Biomarkerbasierte
Medizin
Massgeschneiderte
Medizin
Systemmedizin
Individualisierte
Medizin
P4-Medicine
Pharmako
-genetik
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Stratifizierte Medizin ist bereits Realität
Gleiches Medikament – verschiedene Wirkung
Wirksamkeit und Nebenwirkungen sind individuell
Biomarker
Gezielte Therapie
Breites öffentliches Interesse
Pille nach
Mass
Massenware war
gestern. Die Zukunft
gehört der
massgefertigten Pille
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Hype oder medizinischer Fortschritt?
Severin Schwan, CEO Roche
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Wovon sprechen wir?
Von welchen Zeithorizonten?
Heute
Morgen
Übermorgen
Zukunft
?
Personalisierte Medizin
Biomarker
Gezielte
Therapien
Individuelle
Datengetrieben
Instanttherapie
Medizin
Genom, X-omics
Lebensstil
•Struktur, Organisation
Gesundheitswesen
Umwelt
•Vergütungsmodelle
Social Media
• Warp Antrieb
•Gesundheitsbildung • Beamen
•Training
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Potenzial der personalisierten Medizin fordert
Forschung, Industrie, Behörden, Medizin,
Versicherer und Politik
•Biomarker
•X-omics
Daten
•Lebensstil
•Umwelt
•Social Media
• In-silico
• Tierversuche
Evidenz • Kontrollierte
Studien
• Versorgungsforschung
•
Entschei •
-dungen •
•
Medizin
Recht
Ethik
Ökonomie
Bis zu
10 Jahren
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Was darf der Mensch?
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Gesetzgebung in der Schweiz -Übersicht
1992 Verfassungsartikel in Bundesverfassung
Art. 119 Humanbereich/Fortpflanzungsmedizin
Art. 120 Tiere, Pflanzen und Mikroorganismen
•
•
Jede Art des Klonens ist untersagt
Embryonen dürfen gentechnisch nicht verändert werden
Embryonenspende und Leihmutterschaft sind verboten …
Gutheissung (74% )
•
1998 Genschutzinitiative
•Verbote: Herstellung transgener Tiere, Patentierung Gentechnikbereich,
Freisetzung genetisch veränderter Organismen
Ablehnung (66.7%)
2001 Fortpflanzungsmedizingesetz
•Aufbewahren von Embryonen und Untersuchung im Reagenzglas verboten
•PID momentan überarbeitet
Gesetzgebung in der Schweiz -Übersicht
2004 Gen-Lex bzw. Gentechnikgesetz
2004 Stammzellforschungsgesetz
• Strenge Leitplanken für Gewinnung und Erforschung
embryonaler Stammzellen
• Erlaubt Gewinnung von Stammzellen aus überzähligen
Embryonen und Forschung an isolierten Stammzellen
2005 Gentechfrei-Initiative
Annahme (55.7%) -> Moratorium
2007 Gendiagnostikgesetz
2010 Parlament verlängert Moratorium bis 2013
2012 Parlament verlängert Moratorium bis 2017
Internationale Abkommen
Nationale Schweizer Gesetze streben Harmonisierung mit europäischem Recht
an
Diverse europäische Regelungen und internationale Abkommen, u. a.
Bioethikkonvention
verbietet Diskriminierung einer Person aufgrund Erbmaterial
Veränderungen des menschlichen Erbgutes nur für therapeutische Zwecke
Zusatzprotokoll über das Verbot des Klonens menschlicher Lebewesen
Künstliche Erzeugung eines Menschen (reproduktives Klonen)national und
international verboten
Gentechnik?
Hier steht der Titel der Präsentation / der Referent
2. März 2011
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Chancen und Risiken gegenüberstellen
Enorme Fortschritte durch Gentechnologie neue Fragen
Erfolge, Hoffnungen, Hype, Ängste
Was kann, muss, darf der Mensch?
Herzlichen Dank für Ihre Aufmerksamkeit!
[email protected]
Tel: 061 264 34 44