Transcript Etudes avant/après, séries chronologiques et essais contrôlés

Mher Joulakian
Biblio du 18/02/14
Généralités
Epidémiologie évaluative
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Stratégies thérapeutiques/diagnostiques
Programmes de dépistage/prévention
Pratiques professionnelles
Techniques médicales
Introduction de nouvelles technologies
Modifications organisationnelles
Etc.
Principe général
 Comparaison d’un groupe soumis au facteur étudié à un groupe non soumis
 Jugement sur des critères définis à l’avance:
- Simples: survenue d’un événement, coût, qualité de vie etc.
- composés: coût/morbidité, survie/qualité de vie etc.
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Les études explicatives
Série
chronologique
Série
chronologique
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Essai clinique
 Objectif
- Evaluer l’impact (efficacité, tolérance, coût etc.), dans une population cible, d’une
intervention A par rapport à celle d’une intervention B ou à l’absence d’intervention
 Principe
 Méthode
- Groupe recevant l’intervention vs groupe témoin (gold standard, placebo)
- Calcul a priori du nombre de sujets nécessaire
- Définition a priori de 1 critère de jugement principal et de 2-3 secondaires pertinents
- Définition de la population éligible (critères d’inclusion/exclusion)
- Randomisation individuelle ou en grappes (clusters)
- Essai ouvert, ou en simple ou double aveugles
- Analyse en intention de traiter ou per protocole
- Démonstration de la supériorité ou de la non infériorité entre les deux interventions
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 Domaines d’application
-
Evaluation d’un nouveau traitement dans une pathologie donnée
Evaluation d’une nouvelle indication pour une thérapeutique existante
Evaluation d’une nouvelle stratégie diagnostique ou de prise en charge
 Avantages
-
Méthode de référence pour pouvoir attribuer la différence observée à l’intervention
évaluée en évitant les principaux biais
Etablissement d’une preuve scientifique ou d’une présomption forte (niveaux de
preuve 1 ou 2)
 Inconvénients
-
Exige une population large et homogène dans le temps
Où la pathologie étudiée est unique ou, du moins, prédominante
Nécessité d’avoir une prise en charge égale par ailleurs
Durée longue en général
Coût élevé
Extrapolation limitée des résultats à la population cible
Problèmes éthiques
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Etude avant/après
 Objectif
-
Evaluation de l’impact d’une intervention dans un périmètre donné
 Principe en quasi-expérimentale
-
Mesure des critères d’évaluation avant l’intervention
Déploiement de l’intervention si possible unique
Mesure des critères d’évaluation après intervention
Comparaison avant/après
Contrôle par groupe témoin comparable mais ne recevant pas l’intervention (couplage
avant/après et ici/ailleurs)
 En observationnelle
-
-
Pas de maitrise du déploiement de l’intervention
Si intervention à venir alors même schéma que précédemment
Si intervention déjà en place nécessité de trouver des « témoins historiques »
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Etude avant/après
 Exigences
-
-
Population homogène dans le temps
Intervention unique (temporaire ou définitive)
Idéalement indicateurs de jugement stables dans le temps
Rapidité de déploiement de l’intervention
Mesures avant et après ni trop loin ni trop proche de l’intervention
Critères d’évaluation objectifs, fiables et reproductibles et en lien avec le cadre de
l’intervention
 Ecueil
- Non prise en compte de la tendance spontanée
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Difficultés temporelles des interventions à effets non immédiats
Avant: quand
mesurer ?
1: temps de début
d’impact
2: temps de retour
à l’équilibre
?
?
1
Déploiement
intervention:
le plus rapide possible
2
Après: après
combien de
temps mesurer ?
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Etude avant/après
 Domaines d’application nombreuses
-
Evaluation de campagnes de prévention ou de dépistage
Réorganisation du travail dans un service
Déploiement d’une nouvelle technologie dans un établissement
 Avantages
-
Facilité de mise en place
Gain de temps et de moyens
Solution de secours en cas d’impossibilité de randomiser
Possibilité d’évaluer des interventions plus ou moins expérimentales
Les sujets sont leur propres témoins
 Inconvénients
-
Pas d’établissement de causalité
Difficulté à isoler l’effet de l’intervention
Difficulté à identifier les indicateurs pertinents pour une intervention inédite
Evolution spontanée non appréhendée (répétition des mesures avant et après pour une meilleure
vision chronologique)
Groupe témoin parfois impossible à établir (ex. déploiement d’une technologie dans un
établissement dans son ensemble)
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Séries chronologiques
 Objectif
- Evaluation de l’impact d’une intervention dans un périmètre donné
 Principe
- Utilisation d’indicateurs suivis sur de longues périodes avant et après intervention maitrisée
-
ou non
Détection d’une rupture dans les pentes des courbes d’évolution à l’introduction et/ou au
retrait de l’intervention
-
Domaines d’application
Evaluation de l’impact d’une campagne de prévention
Evaluation de l’introduction d’une nouvelle technique diagnostique/thérapeutique
Impact d’un facteur environnemental sur des indicateurs sanitaires (ex. pic de pollution et
consultations aux urgences)
Etc.

-
Méthode
Le suivi peut se faire en routine ou spécifiquement pour l’étude
L’intervention peut être volontaire ou accidentelle
Variante: séries alternées

-
10
Exemple de série chronologique à facteur maitrisé:
Intervention = campagne de sensibilisation des praticiens à l’importance du suivi de
l’hémoglobine glyquée chez les patients diabétiques
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Exemple de série alternée:
Périodes alternées d’activation d’un logiciel d’aide à la prescription dans un service de prise en
charge de l’insuffisance cardiaque et analyse de l’adéquation aux recommendations
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Séries chronologiques
 Avantages
-
-
Mise en œuvre moins lourde qu’une enquête individuelle
Recueil de données pouvant être exhaustif sur la population cible
Prise en compte des phénomènes périodiques connus grâce au suivi antérieur
Possibilité de suivi permanent et de surveillance épidémiologique
Possibilité de combinaison à une enquête sur échantillon représentatif
Etudie de l’application en vie réelle d’une intervention
Solution alternative lorsqu’une randomisation est impossible
 Inconvénients
-
Pas de preuve de causalité
Nombreux facteurs de confusion possibles
Parfois absence de preuve de l’administration effective de l’intervention
Nombreux biais peuvent entacher les résultats
Le périmètre des interventions peut parfois être flou
Seule une relation à court terme peut être mise en évidence
Les résultats de périodes différentes ne sont pas interprétables de la même manière
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Conclusion
 Les essais cliniques contrôlés et randomisés = gold standard des études explicatives
 Mais longues, coûteuses et difficiles à mettre en œuvre
 Et ne donnant qu’un cliché ponctuel d’une relation intervention–effet
 En cas d’impossibilité d’essai clinique contrôlé, les séries chronologiques offrent une
solution alternative intéressante
 Présentant de plus des avantages que ces derniers n’offrent pas
 Enfin, les études avant-après restent les moins intéressantes sur un plan scientifique
mais permettent de donner des pistes de réflexion pour un investissement bien
moindre
 Pour certains auteurs elles ne devraient être réalisées que dans de très rares cas
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Merci de votre
attention
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Références

Falissard B, Comprendre et utiliser les statistiques dans les sciences de la vie, Masson, 2005.

Bouyer J, Epidémiologie - principes et méthodes quantitatives, INSERM, 1995.

Beuscart R, Bénichou J, Roy P, Quantin Q, Biostatistique - licence PCEM/PCEP, Omniscience, 2009

Dagnelie P, Statistique théorique et appliquée, De Boeck, 2011
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