Transcript GEENITERAAPIA

GEENITERAAPIA
Märjamaa Gümnaasium
XIIA klass
2009
Koostajad: Merilin Girin & Maarit Tilk
Geeniteraapia olemus
• Geeniteraapia seisneb enamasti
normaalselt talitleva geeni siirdamises
raske geneetilise puudega inimese mingi
koe (organi) rakkudesse. Osal juhtudel
seisneb ravi ka mutantse geeni
avaldumise vaigistamises.
• Eesmärk ravida teatud haigusi
• Geeniteraapia on võimalus paljude
haiguste – nii kaasasündinud kui ka elu
jooksul omandatud tõvede raviks.
• Geeniteraapiat on kahte liiki: somaatiline
ning sugurakke mõjutav.
Somaatiline geeniteraapia
• ... Ehk ravikloonimine
• Seisneb selles, et ravimiseks
siirdatakse tüvirakke (mis saadakse
mõne päeva vanusest embrüost ning
kasvatatakse ja paljundatakse
laboris) otse haigesse koesse, kus
nad muunduvad vastava koe
rakkudeks asendades kahjustatud
rakke.
Sugurakke mõjustav
• Eristatakse kahte juhtu:
• Esimesel juhul viiakse geneetiline materjal
pre-embrüosse – see on nii tulevase
elusolendi kui ka tema järglaste ennetav
ravi.
• Teisel juhul viiakse geen üksikisiku
sugurakkudesse. See ravivõte ei mõjusta
otseselt antud isikut vaid, peab tagama, et
tema järglased sünniksid mingi kindla
tunnusega või ilma selleta.
Geenikandjad
• Üks võimalus on kasutada viirust - viiruse
geenid asendatakse inimese normaalsete
geenidega ja kuna viirus on suuteline
sisenema paljudesse inimese rakkudesse,
siis koos viirusega läheks rakku kohale ka
soovitud geen.
• Teine viis geene paigale toimetada on
plasmiidide kasutamine (plasmiid =
bakterirakkude DNA molekul).
Geeniteraapia eetilised
probleemid
• Hirm inimese loodusliku olemuse kadumise
pärast. Kas inimene, omandades uue geeni ja
seeläbi ka uue tunnuse, on sellisel kujul
seesama inimene?
• Piiri tõmbamine ravimise ja inimelule uue
kvaliteedi andmise vahele on üpriski raske.
Milliseid omadusi võib raviotstarbel muuta ja
milliseid mitte?
• Geeniteraapia katsed inimloodetega on
keelatud, kuigi on teada, et loote ravimisel
oleks võimalik vältida haige lapse sündimist.
Eetilistel, ohutusest ja muudest põhjustest
tingituna ei tehta seda praegu sugurakkude
peal.
• Geeniteraapia on väga kallis protseduur.
Geenivaigistuse meetod
• Dominantselt avalduvate haiguste
geeniteraapia võimalus.
• Meetod seisneb kindlate mRNAmolekulide blokeerimises või kiires
lammutamises nn. mikro-RNA-de
kaudu, mille tulemusena geen ei
avaldu e. valgusünteesi ei saa
toimuda.
Geeniteraapia tõhusus
• Esimene edukaks peetud geenravi operatsioon
tehti 1990. a. USA-s kaasasündinud
immuunpuudulikkusega lapsele. Haigus on
tingitud ühe ensüümi puudusest. See
geenisiirdamine tagas üksines osalise ravi –
tüdruk vajas edaspidi ka toetavat ensüümravi.
• Katsetusi on tehtud tuhandeid ning praeguse
seisuga on aidanud see pisut üle kümne lapse,
kes kõik on olnud kaasasündinud
immuunsüsteemi häiretega. Kolmel neist tekkis
hiljem vähk.
• Senised katsetused siiski näidanud, et geeniravi
on olnud võimeline haigustest jagu saama ja et
geeniteraapial vähemalt mingil määral on
tulevikku.
Mõned näited, milliste tõvede
vastu on katseid tehtud
• Alzheimeri tõve ravikatsed. Avastati, et
antibiootikum (clioquinol) koostoimes
juhtiva Alzheimeri tõve ravimiga Aricept
mõjub tõhusamalt kui Aricept üksi. Katses
kasutatud antibiootikum heideti kõrvale
kolmkümmend aastat tagasi, sest see
põhjustas tuhandetel jaapanlastel B
vitamiini puudulikkust, mis lõppes mõnel
korral surmaga. Pole teada, kas
komplikatsioone põhjustas üledoseerimine
või jaapanlaste geneetiline eelsoodumus.
Alzheimer’it põdeva patsiendi
geeniteraapia protseduur
Geeniteraapia katsed pimedate
patsientide peal
• USAs läbi viidud geeniteraapia käigus paranes nelja haruldast
järk-järgulist pimedaks jäämist põhjustavat haigust põdeva
katsealuse silmanägemine.
• Tavaliselt halvab see pärilik haigus (Leber congenital
amaurosis )nägemise osaliselt juba lapsepõlves ning
põhjustab patsiendi täieliku pimedaks jäämise ligi 30.
eluaastaks. Haiguse vastu pole ravi.
• Arstide rühmad kasutasid levinud külmetusviirust, et viia
patsientidele otse silma sisse ühe haigust põhjustava geeni
kahjustamata versiooni.
• Üks patsientidest ütles, et ravi parandas oluliselt tema öist
nägemist, mis on küll väike muutus, kuid tema jaoks väga
tähtis.
• Patsientidel raviti vaid ühte silma, et teist oleks võimalik
kasutada kontrollimaks, kas nägemine on paranenud. Märgati
paranemismärke näiteks käeliigutuste tuvastamisel ja joonte
lugemisel.
• Teadlased kavatsevad jätkata ravi uurimist laste peal, kelle
silmanägemine pole veel nii palju halvenenud ning kellel on
seega ka suuremad paranemislootused.
TÄNAME TÄHELEPANU
EEST!
Kasutatud materjal
• http://www.slideshare.net/WERKOLOORITS/gee
•
•
•
•
•
nitehnoloogia-100-ige-presentation
http://www.genomics.ee/index.php?lang=est&ni
d=1161
http://www.genomics.ee/files/menu/200242.htm
http://health.ucsd.edu/news/2001/04_09_Tusz.h
tml
http://www.tarbija24.ee/280408/esileht/olulised
_teemad/tarbija24/tervis/326934.php
Bioloogia gümnaasiumile 2.osa 3.kursus