Transcript MS PowerPoint Document, 1.5 MB

Niekomercyjne badania kliniczne w onkologii
– proces aplikacyjny i przygotowanie
dokumentacji
Dr Agnieszka Byszek , Dr Iwona Skoneczna
Polskie Biuro ds. Współpracy z EORTC
European Organization for Research and
Treatment of Cancer (EORTC)
• Prywatna organizacja non-profit założona w 1962
• Główny cel:
promocja i prowadzenie badań w celu poprawy leczenia chorób
nowotworowych
• Główne aktywności: prowadzenie badań klinicznych
 Międzynarodowych & wielodyscyplinarnych
 Rozwój nowych technologii medycznych
 Definiowanie nowych standardów leczenia
 Duże akademickie badania
 Skupianie się na nowotworach rzadkich
 Zapewnienie jakości
Henri Tagnon, Co-founder of EORTC
 Badania translacyjne i biobankowanie
EORTC dzisiaj
• Niezależna pan-Europejska infrastruktura badań nad nowotworami
łącząca badania kliniczne & badania translacyjne
• Sieć ponad 300 instytucji z 29 krajów z dostępem do dużej liczby
pacjentów
• +/- 2,000 współpracujących lekarzy
(klinicyści, patolodzy, radiolodzy, naukowcy,....)
• 50,000 pacjentów w obserwacji follow-up
• +/-30 badań z otwartą rekrutacją
• 10-15 nowych badań na rok
KLINICZNE DZIAŁY BADAWCZE
• SPECYFICZNE GRUPY NARZĄDOWE






Brain Tumor
Breast Cancer
Children’s Leukemia
Lung Cancer
Leukemia
Lymphoma






Melanoma
Soft Tissue and Bone Sarcoma
Gastro-Intestinal Tract Cancer
Genito-Urinary Tract Cancer
Gynecological Cancer
Head and Neck Cancer
INNE GRUPY/KOMITETY




Infectious Diseases
Quality of Life
Radiation Oncology


Elderly
Cutaneous Lymphoma
EORTC Headquarters
• Wysoko wyspecjalizowana
infrastruktura badań klinicznych
• Zespół: ~180 osób
• Regularnie audytowana
• Rozwój nowych metodologii
• Programy partnerskie
• Organizacja szkoleń
• 2000-2013: 1639 zrecenzowanych publikacji
5
Europejska Organizacja do Badań i Leczenia Raka
Praktyka i badania medyczne zależą od siebie
badania translacyjne
badania podstawowe
praktyka medyczna
badania kliniczne
nauczanie
EORTC INFRASTRUCTURE TO SUPPORT NEW
GENERATION CLINICAL TRIALS
• Translational
Research
Unit
• Biobank
• Quality
Assurance in
Radiotherapy
(QART)
• Imaging
Sample tool
VODCA
platform
QART
platform
ORTA,
VISTA, Safe,
PRISMA
• Clinical
infrastructure
7
Polska 2000-2013
Patients recruitment in Poland in EORTC studies (2000-2013)
250
200
150
Total pts enrolled
100
50
0
2000
2001
2002
2003
2004
2005
2006
2007
2008
9
2009
2010
2011
2012
2013
EORTC 30021: „Randomizowane badanie kliniczne II
fazy porównujące chemioterapię docetakselem w
monoterapii z docetakselem wraz oblimersenem (Bcl-2
antysense) u chorych z hormonoopornym rakiem
gruczołu krokowego”
• COI 19/112 chorych
• Annals of Oncology 20: 1264-1269, 2009
10
EORTC - Fenomenalna siła
w chorobach rzadkich
• Soft Tissue Sarcoma
• Glivec
• Melanoma
• Largest adjuvant trials in shortest time frame
• Brain Tumors
• Adjuvant TMZ/XRT trial in GBM
• Haemato-oncology
• Leukemia
• Lymphoma
• Children Leukemia -
trials / unique database
trials / unique database
trials / unique database
• Head and Neck Cancer
• Larynx preservation
11
Odsetek badań klinicznych prowadzonych przez
sponsorów niekomercyjnych 2005-2013
(source of data: EMA, DIA 23-24 September 2014)
15026, 39%
23025, 61%
• Badania kliniczne są niezbędne
do rozwoju medycyny,
szczególnie w onkologii
również w rzadkich nowotworach
Commercial trials
Non-commercial trials
• W Polsce prawie całkowity brak badań akademickich.
W 2013 roku wg danych MZ w odpowiedzi na pismo
Towarzystw Onkologicznych otwarto 2 badania niekomercyjne (EORTC)
• Badania kliniczne stanowią podstawowe narzędzie w onkologii
do oceny skuteczności nowych terapii, oceny czynników
predykcyjnych i ustanowienia nowych standardów terapii
(Evidence-Based Medicine) oraz ograniczenia kosztów
Niekomercyjne/akademickie badania kliniczne
•Wzrost kosztów prowadzenia badań klinicznych głównym
zagrożeniem translacyjnych/klinicznych projektów
•W Europie < 7% chorych onkologicznych może skorzystać z
udziału w badaniach klinicznych
•W Polsce ? < 1% ?
• Zazwyczaj udział w badaniach klinicznych jest korzyścią dla
chorego – wyższy niż rutynowy standard opieki i leczenia
• Większość szpitali nie posiada dobrej infrastruktury do
badań klinicznych
• Badania kliniczne mogą przynosić przychód i prestiż
13
Problemy w realizacji klinicznych badań
niekomercyjnych/akademickich w Polsce
• Negatywna percepcja badań klinicznych w Polsce
• Akademickie badania zwykle wiążą się niskimi kosztami –
często niewielki grant i lek
 Zwykle założeniem nie jest rejestracja leku, tylko inny
moment jego wykorzystania
• np. leczenie skojarzone z operacją lub radioterapią
• wcześniejsze lub późniejsze zastosowanie terapii
 Badania bez żadnego finansowania
 Badają rzadkie choroby
 Celem zwykle jest poprawa standardu leczenia
14
Problemy w realizacji klinicznych badań
niekomercyjnych/ akademickich w Polsce
Przeszkody administracyjno-biurokratyczno-prawne
• nierozróżnienie badań akademickich od komercyjnych:
• identyczne przepisy dotyczące przedkładanej dokumentacji
• brak możliwości implementowania niektórych procedur (np.
dokumenty leków zarejestrowanych w UE)
• bardzo wysokie stawki obowiązkowego ubezpieczenia bez
uwzględnienia różnic ryzyka
• długotrwałe opracowywanie dokumentacji przez UPRL
• konieczność składania dokumentacji w języku polskim
• niedostateczna przejrzystość legislacyjna (nakładanie się
kompetencji organów regulacyjnych )
15
Problemy w realizacji klinicznych badań
niekomercyjnych/ akademickich w Polsce
Problemy związane z finansowaniem badań
• Brak precyzyjnie wyodrębnionych kryteriów wskazujących,
które elementy badań akademickich są możliwe do
sfinansowania w ramach powszechnego ubezpieczenia
zdrowotnego. W większości krajów UE podstawowe procedury
w badaniach niekomercyjnych są finansowane w ramach
ubezpieczenia i uznawane jako standard of care
16
Problemy w realizacji klinicznych badań
niekomercyjnych/ akademickich w Polsce
• Brak funduszy na prowadzenie badań akademickich nad
biomarkerami dla leków - rozwiązanie wyodrębnienie funduszu na
badania kliniczne niekomercyjne (np. Włochy)
• Brak harmonizacji stawek na badania i rozwój w ramach badań
akademickich w Polsce
Finansowanie badań akademickich
NCBiR
Granty UE (np. FP7, Horyzont 2020) np. EUROSARC
Granty firm farmaceutycznych???
17
Problemy w realizacji klinicznych badań
niekomercyjnych/ akademickich w Polsce
Problemy związane z kontraktowaniem
• Działy prawne i dyrekcje szpitali nie chcą kontraktować badań
klinicznych o niskim budżecie
• Obawy dotyczące rozliczania części terapii w ramach NFZ
• Brak ramowych opisów standardów badań diagnostycznych,
monitorujących i obserwacji po przebytym leczeniu
onkologicznym (rodzaje i przeciętna liczba)
• Chory uczestniczący w badaniu klinicznym nie traci prawa do
leczenia w ramach ubezpieczenia zdrowotnego
18
Problemy w realizacji klinicznych badań
niekomercyjnych/ akademickich w Polsce
• Niejasna rola badań klinicznych w praktyce klinicznej
• Niejasny sposób finansowania połączenia leczenia w ramach
ubezpieczenia zdrowotnego i badania klinicznego, zwłaszcza
mieszczącego się w ramach standardów opieki medycznej
• Refundowane recepty na pozostałe standardowe terapie
np. leki wspomagające czy przeciwbólowe
• Rozliczanie wizyt w badaniach klinicznych z elementami opieki
rutynowej – demonizacja zjawiska podwójnego finansowania
19
Problemy w realizacji klinicznych badań
niekomercyjnych/akademickich w Polsce
• Kontrakty w języku angielskim – duży problem dla polskich
ośrodków, prawników
• Kontrakty dwujęzyczne:
Szablon tłumaczony przysięgle
Indywidualna adaptacja w procesie negocjacji często
długotrwała
20
Przesłanki do prowadzenia badań
niekomercyjnych/akademickich
• Jeśli chory z zaawansowanym rakiem ma przeciętnie
wykonywane 3 badania TK / rok podczas standardowej
chemioterapii
• W badaniu klinicznym porównującym nową chth ze
standardem sponsor zapłaci tylko za podanie nowego leku i
dodatkowe badania TK (powyżej 3, które rutynowo należą się
choremu)
• System zaoszczędzi na kosztach standardowego leku (połowa
chorych dostanie nowy, zwykle lepszy lek)
• Wskutek badania: poprawa standardu leczenia jest zyskiem
dla systemu i pacjenta
21
Polskie Biuro ds. Współpracy z EORTC
• Ułatwienie otwierania i prowadzenia badań klinicznych EORTC
w Polsce i w przyszłości w Europie Wschodniej
• Zwiększenie liczby polskich ośrodków aktywnych w EORTC
• Zwiększenie liczby rekrutowanych pacjentów w badaniach
EORTC
• Wspomaganie wymiany doświadczeń między ośrodkami
polskimi i EORTC
• Podnoszenie kwalifikacji/pozycji badaczy i młodych onkologów
poprzez działania w strukturach EORTC
22
Dziękuję za uwagę
• Centrum Onkologii-Instytut; Warszawa
• EORTC: