Transcript Se alla projekten här

4 nyheter
Life Science Sweden Nr 5-2014 www.lifesciencesweden.se
f a k t a
Läkemedelsprojekt i fas II som presenterar data under 2014
Projekt: APR-247
Företag: Aprea
Indikation:
äggstockscancer
Status: Resultat
under 2014.
Projekt: Shact
Företag: Pharma­
nest
Indikation:
smärta vid gyne­
kologiska ingrepp
Status: Resultat
under 2014.
Projekt: Sevuparin
Företag:
Dilaforette
Indikation: mala­ria
Status: Resultat
under 2014.
Projekt: jodkol
Företag: Pharma­
lundensis
Indikation:
kroniskt trötthets­
syndrom
Status: Klar dec
2013, Resultat vår
2014.
Projekt: AKN-028
Företag: Kdev
Oncology/Akinion
Indikation: AML,
leukemi
Status: Resultat
under 2014.
Projekt: UC1010
Företag: Ume­
crine Mood
Indikation: PMS
Status: Resultat
under 2014.
Projekt: CBX
129801
Företag: Cebix
Indikation: typ
1-diabetes
Status: Klar
december/januari
2014. Sitter
numer i USA.
Januari
Projekt: Vagitocin
Företag: PetTonic Medical
Indikation: Vagi­
nal atrofi
Status: Klar
februari 2014.
Februari
Projekt: AXL1717
Företag: Axelar
Indikation: lung­
cancer
Status: Prelim­
inära data i dec
2013, klar mars
2014.
Mars
Projekt: Liproca
Depot
Företag: Lidds
Indikation: Pros­
tatacancer
Status: Data pre­
senterades i april
Projekt: Probiotika
Företag: Probi
Indikation: Diarré
Status: Klar april
2014
April
Projekt: lactoba­
cillus reuteri
Företag: Biogaia,
Bacterial Infant
Therapeutics
Indikation: NEC
- nekrotiserande
entereokolit
Status: Klar maj
2014.
Maj
Projekt: PP-095 /
Pledox
Företag: Pled­
Pharma
Indikation:
cancer
Status: Prelim­
inära resultat okt
2014, klar dec
2014.
Projekt: Neu­
rostat
Företag: Neuro­
vive Pharmaceu­
tical
Indikation: trau­
matisk hjärn­
skada
Status: Klar
september 2014.
Projekt: APD-209
Företag: Adenovir
Pharma
Indikation: ögon­
infektion EKC
Status: Resultat
maj 2014, klar
juni 2014.
Projekt: Modu­
folin
Företag: Isofol
Indikation: min­
ska biverkningar
av cancerbeh
Status: Klar
september 2014.
Projekt: sNN0029
Företag: Neuro­
nova
Indikation: ALS
Status: Klar juni
2014.
Juni
Projekt: AMAP102
Företag: Anamar
Indikation: artros
och inflammation
Status: Resultat
Q3 2014.
Projekt: MOB-015
Företag: Moberg
Pharma
Indikation: Nagel­
svamp
Status: Prelim­
inära resultat dec
2013, Klar andra
halvåret 2014.
Projekt: Sime­
previr
Företag: Medivir
Indikation: Hepa­
tit C
Status: Prelimi­
nära resultat juni
2014. Klar maj
2015.
Projekt: BI-505
Företag: Bioin­
vent
Indikation: multi­
pelt myelom
Status: Resultat
juni 2014.
Projekt: kalci­
potriol
Företag: Lipidor
Indikation:
psoria­sis
Status: Klar
februari 2014.
Juli
Augusti
September
Projekt: leu­
covorin
Företag: Isofol
Indikation: osteo­
sarcoma
Status: Klar dec
2014.
Projekt: Tasqui­
nimod
Företag: Active
Biotech
Indikation:
Andra cancer­
former
Status: Primära
Resultat i
december 2014.
Projekt: Latano­
prost
Företag: Synphora
Indikation: me­
niéResultat sjuk­
dom
Status: Klar
oktober 2014.
Oktober
November
December
Svenska hoppen i fas II
Medivir, Sobi, och Orexo. Svenska forskningsföretag fortsätter
att leverera läkemedel med globalt intresse. Och många forskningsprojekt är på uppgång i fas II. Life Science Sweden har tittat närmare på vilka läkemedelskandidater som kan bli nästa
internationella succé.
en kartläggning som Life Sci-
ence Sweden gjort visar att det
för närvarande finns 63 svenska
projekt i klinisk utvecklingsfas
II. En del är kombinationsstudier i fas I/II, andra storskaliga fas
II:or eller till och med fas II/III:or.
Statusen på projekten varierar
mellan att nyligen ha blivit godkända av Läkemedelsverket, ha rekryterat sin första patient, är pågående, till att snart släppa preliminära eller slutgiltiga resultat.
nyheter 5
Life Science Sweden Nr 5-2014 www.lifesciencesweden.se
Denna flora av fas II-projekt utgör
grunden för vilka projekt som kan
komma att bli nästa svenskättade
internationella läkemedelssuccé.
Active favorit
Efter framgångarna med Medi­virs
simeprevir, Orexos Zubsolv och
Sobis alla läkemedel mot sällsynta
sjukdomar börjar investerarna att
spana efter nästa klipp tidigare i
utvecklingsprocessen. Klas Palin,
analytiker på analytikerfirman Re-
deye, lyfter några projekt som han
tycker är särskilt spännande i den
svenska fas II-portföljen.
Active Biotechs läkemedelskandidat tasquinimod har egentligen
nått klinisk utvecklingsfas III inom
indikationen kastrationsresistent
prostatacancer, men bolaget driver tillsammans med partnern Ipsen flera parallella studier i tidigare utvecklingsfaser inom andra
cancerformer. Bolagen rekryterar
för närvarande patienter till en kli-
nisk fas II-studie där målet är att få
in 196 patienter med cancer i lever, äggstock, njure eller mage. Eftersom att tasquinimod inte är riktat mot en specifik cancertyp finns
det bra värde i projektet, menar
Klas Palin.
– Active Biotech är det bolag
som har absolut mest att gå på.
Tasquinimod har starka fas II-data
och en helt ny verkningsmekanism
som öppnar upp för behandling
inom flera cancerindikationer.
Unik nisch
Ett annat projekt som Klas Palin
pekar ut är Pledpharmas Pledox
mot cancer. Pledox är en vidareutveckling av en kontrastvätska som
använts vid MR-undersökningar
och som använts i klinik i över 20
år på över 200 000 patienter. Den
aktiva substansen är calmangafodipir som i studier visat sig skydda
mot oxidativ stress, ett tillstånd
som kan uppstå
efter behandlingar med cellgifter och planen är därför att
utveckla en behandling som
ska minska cellKlas Palin
giftsrelaterade
b i ve rk n i n ga r.
Bolagets fas II-studie ska slutföras under året och resultat väntas
i början av 2015.
– Pledpharma är ett intressant
bolag med ett annorlunda projekt.
De har nischat sig på ett sätt som
är unikt men som kan ge en del
pengar vid avtal. Även om de har
spännande data är riskerna fortfa-
rande höga trots att man generellt
har högre kunskap om molekylen
om man har testat den på 200 000
patienter, säger han.
Också Neurostat, som utvecklas
av det Lundabaserade forskningsbolaget Neurovive, klassas som ett
spännande projekt av Klas Palin.
Han tycker dock att studien inom
traumatisk hjärnskada är väl liten
med för få patienter och vill inte
säga för mycket om projektet så
här tidigt.
– Man bör vänta in resultat från
fas II-studien innan man slår på
stora trumman.
Upplägg viktigt
Lika är det med det onoterade
forskningsbolaget Dextech Medical. Bolagets grundare har tidigare
varit involverade i utvecklingen av
Xofigo som togs fram av norska Algeta som nyligen köptes av tyska
Bayer för 19,6 miljarder kronor.
Bolaget utvecklar en läkemedelskandidat mot prostatacancer, baserade på befintliga substanser,
men Klas Palin vill avvakta innan
han uttalar sig om dess potential.
– Jag är inte tveksam till konceptet, men tycker att tillgänglig data
är otillräcklig. De har säkerhetsdata men begränsat med effektdata, säger han.
Generellt sett är det ganska vanligt att investerare vill vänta in fas
II-data innan de investerar. Detta
på grund av att det är svårt att dra
bra slutsatser från fas I/II-studier
som ofta har få patienter.
Samtidigt är det svårt att svara
på hur många patienter som krävs
för att ge tillförlitlighet i projektet,
det hänger snarare på studieupplägget.
– Det spelar också roll hur
många studiearmar studien har,
och vilken sjukdom det rör sig om.
Men helst ska det vara 40-50 patienter upp till hundra för att säkert veta, säger han.
Fondförvaltaren Henrik Rhenman på Rhenman och Partners
håller med om att studieupplägget
är minst lika viktigt som vilken fas
läkemedelsprojektet befinner sig
i. Han påpekar också att det finns
undantagsfall där fas I-resultaten
är entydiga och räcker för att vara
värdeskapande.
– Det gäller oftast för indikationer där det inte finns bra läkemedel och då sjukdomen är väldigt
svår att behandla, säger han. Det finns också exempel då studieupplägget gör att fas I-data
räcker, förklarar Henrik Rhenman,
som studier på substanser där man
inte behöver se effekt på själva
sjukdomen utan då det räcker att
se effekt på ett enzym eller protein
som är betydande för sjukdomsmekanismen.
– Men absolut vanligast är att
värde skapas först i fas II eller fas
III, lägger han till. Liten del
För Henrik Rhenman utgör den
svenska biotech-sektorn endast
en liten del av de globala investeringarna. Fonden, som hade omkring 50 miljoner kronor att röra
sig med då den startade för fem år
sedan, har i dag ett förvaltat kapital på över två miljarder kronor investerat i den globala hälsosektorn. Av det totala investeringskapitalet investeras omkring 20 procent i mindre forskningsbolag med
tidiga projekt och eftersom 98 procent av aktieinnehaven är utländska får Henrik Rhenman ett bra
perspektiv över den globala konkurrensen. Och det är inte lite ett
forskande bolag måste uppfylla
med sin produkt för att locka till
sig investeringar. För att vara intressant ur ett investerarperspektiv bör forskningsprojekten enligt Henrik Rhenman ha lång livskraft, täcka ett viktigt medicinskt
behov, visa rimlig effekt till en
rimlig biverkningsprofil och
bevisligen
ha
bättre effekt än
dagens behandling och en efHenrik Rhenman fekt som dessutom är enkel
att mäta. Utöver det bör produkten vara lätt att
framställa, skala upp och distribuera, gärna bidra till att sänka sjukvårdskostnaderna och ha en bra
prisbild. Även mjuka aspekter spelar roll för investerarna.
– Det finns ett visst mått av hjärtefrågor i vissa patientgrupper,
som barnsjukdomar eller sällsynta
sjukdomar. Leder det till att betalningsviljan blir högre så triggar
det också investeringsviljan, förklarar han.
Immunoterapi lockar
Henrik Rhenman vill inte uttala
sig om vilka specifika projekt han
ser som särskilt lovande men han
nämner några sjukdomsområden
som är intressanta ur ett investerarperspektiv. Bland annat Crohns
sjukdom, där de finns dåliga behandlingsalternativ i dag, cancer
i njure-, lever-, lunga-, och äggstockarna då de är särskilt svårbehandlade och ofta innebär att patienterna dör.
Även PMS ser han som ett intressant område då det är radikalt annorlunda men ändå vanligt förekommande.
– Generellt sett kan man tänka
att finns det betalningsvilja så
finns det investeringsvilja.
Ett annat område som Henrik
Rhenman följer med spänning är
immunoterapier, där cancervaccinbolaget Immunicum verkar i
Sverige. Precis som andra immunoterapiprojekt är tekniken fortfarande i tidig fas - för tidig för att
våga investera i, resonerar han.
– Jag tycker om området, men
vill gärna se fas II-data först,
säger han.
| anna sundström
”Generellt är det vanligt att
investerare vill vänta in fas
II-data innan de investerar.
Detta på grund av att det är
svårt att dra bra slutsatser
från fas I/II-studier som ofta
har få patienter”
klas palin, analytiker, redeye
Rapporterar data 2015 och framåt
Diamyd -Diamyd Medical (II)
Indikation: Diabetes
Patienter: 50+50 (Diaprev-it)
Status: Resultat i två omgångar,
jan 2015 och jan 2017
Diamyd - Diamyd Medical (II)
Indikation: Diabetes
Patienter: 60 (Diabgad-1)
Status: Klar februari 2016
Diamyd - Diamyd Medical (II)
Indikation: Diabetes
Patienter: 60
Status: Klar januari 2016
Ides - Hansa Medical (II)
Indikation: Translantation
Patienter: Status: Ska påbörjas
Intuvax-RCC - Immunicum (II)
Indikation: Njurcancer
Patienter: Status: Resultat under 2016
Intuvax-HCC - Immunicum (I/II)
Indikation: Levercancer
Patienter: 12
Status: Resultat 2015
APR-246 - Aprea (Ib/II)
Indikation: Äggstockscancer
Patienter: 160
Status: Patientrekrytering pågår
BAN2401 - Bioarctic (II)
Indikation: Alzheimers
Partner: Eisai
Patienter: 800
Status: Prel. okt 2016, klar dec
2016
Simeprevir - Medivir (II)
Indikation: Hepatit C
Partner: Janssen
Patienter: 40
Status: Resultat maj 2015
VAL-001 - Respiratorius (IIa)
Indikation: Lymfom
Patienter: 20
Status: Patientrek. klar 2014.
Osteodex - Dextech Medical (II)
Indikation: Spridd prostatacancer
Patienter: Status: Resultat slutet av 2016
Antipseudomonas IgY - Immunsystem (I/II)
Indikation: Cystisk fibros
Patienter: 180
Status: Resultatokt 2016
Melflufen - Oncopeptides (I/II)
Indikation: Multipelt myelom
Patienter: 40
Status: Prel. resultat maj 2015,
klar maj 2017.
Nefecon - Pharmacon (II)
Indikation: Barnsjukdom
Patienter: 90
Status: Prel. resultat till juni 2015,
klar september 2015.
Ides - Hansa Medical (II)
Indikation: Njurtransplantation
Patienter: 15
Status: Klar maj/juni 2015
Nefecon - Pharmalink (II)
Indikation: Iga Nefrit
Patienter: 110
Status: Klar september 2015
Probiotika - Probi (II)
Indikation: IBS
Patienter: 400
Status: Klar april 2015
sNN0031 - Neuronova/Newron
(I/II)
Indikation: Parkinsons
Partner: Såld till Newron
Patienter: Status: -
Simeprevir - Medivir (II)
Indikation: Hepatit C
Partner: Janssen
Patienter: 86 (Utan ribavirin)
Status: Klar augusti 2015.
Sotirimod - Meda (II)
Indikation: Aktinisk keratos
Patienter: Status: -
Iodocarb - Pharmalundensis (II)
Indikation: Kol
Patienter: Status: Planeringsstadium
Flupirtine - Meda (II)
Indikation: Smärta/inflammation
Patienter: Status: -
Väntar på nästa utvecklingssteg
Anyara - Active Biotech (II/III)
Indikation: Njurcancer
Patienter: 526
Status: Utvärderas
PXL01 - Pergamum (II)
Indikation: Ärrbildning
Patienter: 138
Status: Klar 2013
Laquinimod - Active Biotech (II)
Indikation: Crohns sjukdom
Patienter: 180
Status: Klar december 2011
LL-37 - Pergamum (I/II)
Indikation: Venösa bensår
Patienter: 34
Status: Klar 2013
Laquinimod - Active Biotech (II)
Indikation: Lupus
Patienter: 82
Status: Klar oktober 2012
PP-099 - Pledpharma (II)
Indikation: Hjärtkärlsjukdom
Patienter: 20
Status: Klar juli 2013
Immunose Flu - Eurocine Vaccines (I/II)
Indikation: Influensa
Patienter: 154
Status: Klar
Paquinimod - Active Biotech (II)
Indikation: Systemisk lupus
Patienter: 9+20
Status: Två studier, klar september
2010 och februari 2013
Tafoxiparin - Dilafor (IIa)
Indikation: Värkstimulerande
Partner: Lee’s Pharmaceuticals
Patienter: 263
Status: Klar
OX51 - Orexo (II)
Indikation: Procedurinducerad
smärta
Patienter: Status: Pausat
DPK-060 - Pergamum (II)
Indikation: Extern otit
Partner: Dermagen
Patienter: 69
Status: Klar oktober 2012
OX27 - Orexo (II)
Indikation: Genombrottssmärta
Patienter: Status: Pausat
DPK-060 - Pergamum (II)
Indikation: Infekterade eksem
Patienter: 69
Status: Klar oktober 2012
OX-NLA - Orexo (II)
Indikation: Rinit
Partner: Meda
Patienter: Status: Meda har ansvaret