Transcript 講義下載 - 國立成功大學

生技醫藥國家型科技計畫
National Research Program for Biopharmaceuticals
103年度計畫研究發展計畫徵求說明會
總主持人 賴明詔院士
楊泮池校長
共同主持人
王惠鈞院士
執行長 陳建仁副院長
副執行長 陳怡安副主任
102年10月12日
102年10月14日
簡報題綱
103年度研究發展計畫徵求目標
徵求項目&構想書撰寫重點
申請辦法及相關須知
102.10｜2
計畫目標 (2012年諮詢委員會決議)
完成10 件研究概念驗證 (Research Proof-of-Concept)
 完成 5 件臨床概念驗證 (Clinical Proof-of-Concept)

New Med
Proposal
Target
Assess
Lead
Id
Lead
Opt
FIH
Enable
 3 Years
Phase
I
Phase
II
Phase
III
 3 Years
Reg
On Market
3~6 Years
IND
Value Identification
Value Creation
Research
Proof-of-Concept



Value Amplification
Clinical
Proof-of-Concept
為加速推動具發展潛力之案源，縮短其研發時程：
設置指標型計畫機制：以進入臨床概念驗證 (Clinical Proof-of-Concept) 為目標。
103年度研究發展計畫徵求。
102.10｜3
指標型計畫作業流程
NRPB 補助執行之計畫
評估管道
1. NRPB 諮詢委員會
2. NRPB年度成果發表會
3. 各組交流討論會或管考會議
非 NRPB 補助執行、具發展潛力之案源
選出「指標型計畫」候選案
PI 提交1~2頁規劃構想(LOI)
PI 提交1~2頁規劃構想(LOI)
NRPB 總(共同)主持人推薦
計畫辦公室/補助機關作業
NRPB經行政程序
確認候選案符合篩選原則
申請者撰寫計畫申請書
進行書面及會議審查
補助機關核定執行計畫
102.10｜4
103年度研究發展計畫徵求目標
生物標的/新藥/新醫材研究
篩選、鑑定及確認
潛力標的物
生物標的、分子標靶 之合成及改良
新藥、新生醫材料、 新醫材/試劑
新檢測試劑
之設計/改良
1
藥品
生物標記
醫療器材
2
轉譯醫學研究/產品開發
臨床檢體 先導藥品之最適化 藥理藥動改良
驗証、
新醫材/試劑
劑型設計
細胞及動物
產品雛型之
毒理/安全性
有效性評估
開發及試製造
試驗
3
4
標的確效
先導藥物篩選
候選藥物篩選
Target Identification
Target Validation
Lead Identification
Lead Optimization
6
臨床前試驗
Candidate to IND
試量產/製程建立
設計確認
Prototype Design Design Verification Pilot Production/SOP Design Confirmation
雛型設計
設計驗證
標的選擇
標的確認
檢測方法確認
規格最適化
Target Selection
Target Validation
Assay Validation
Optimization of Specs
Basic Research
臨床試驗
試驗用藥物
新醫材/試劑
(IND/IDE)
之申請
5
標的確認
基礎研究
臨床前試驗
臨床確效
Clinical Validation
I
II
III
7-9
IND申請
IND Submission
IDE申請
IDE Submission
法規諮詢/需求測試
Regulatory Requirement
102.10｜5
103年研究發展計畫徵求特色

Small-Molecules, Protein Drugs(Antibodies), Medical Device,
Biomarkers.

Stages of Development: emphasis on the Late Stage.

Criteria of Evaluation: Scientific Innovation, IP Protection,
Commercial Potential, International Competitiveness.

Assistance from NRPB: Pre-Clinical Development, IP
Consultation, Regulatory Issues.
102.10｜6
研究計畫研發進展
100年度新進計畫研發進展情形
101年度新進計畫研發進展情形
1st 評估
2nd 評估
3rd 評估
(件數)
90
79
58
27
(件數) 50
70
18
23
44
55
34
50
30
30
20
10
1
2
3
4
13
27
40
62
19
45
13
18
6
10
7
10
(Stage)
6
3
1
2
3
4
(Stage)
1. 100年度新進計畫於100年度、101年度及102年度之執行總件數為150件、 149件及146件（部分計畫
未執行3年、或因績效不佳而終止）。 101年度新進計畫於101年度及102年度之執行件數均為61件。
2. 101年度新進計畫於101年度及102年度之執行件數均為61件。
102.10｜7
簡報題綱
103年度研究發展計畫徵求目標
徵求項目&構想書撰寫重點
申請辦法及相關須知
102.10｜8
徵求項目

藥品：包含小分子、生物製劑及生物相似性藥品、疫苗、植物藥、
新適應症（new indication/drug repurposing）/新劑量劑型（new
formulation）/新使用途徑（new route of administration）/新複方
（new combination）等。原則上，申請案應已完成標的確認，即將
完成標的確效、進入臨床前試驗，並以進入臨床概念驗證（clinical
proof-of-concept）為長程目標。

生物標記：預期於2-3年內進入臨床試驗；將優先考量已經臨床樣
品驗證者，或可決策治療方式之Predictive Biomarker。

醫療器材：預期於2-3年內進入臨床試驗；將優先考量已有原型產
品者，或結合醫材與藥品、結合醫材與生物標記者。

其他：如基因治療/細胞治療/組織工程、藥物傳輸系統（drug
delivery system）、奈米醫藥（nanomedicine）等。
102.10｜9
徵求項目

藥品
類別一：預期於2年內產生先導藥品（leads），或計畫須具備高度新穎性
（novelty）或重大影響力（potential impact）。
 類別二：預期於2-3年內篩選出候選藥品（candidates）。
 類別三：預期於2-3年內完成臨床前試驗及IND申請。
 類別四：既有化合物創新應用試辦計畫（詳「試辦計畫作業要點」）。

102.10｜10
撰寫重點 – 藥品(1)

科學與技術開發：請陳述此研發之「創新性」與「獨特性」；其他
重點如下：

類別一
是否有initial hits或leads
是否有動物模型實驗數據
能否於2年內產生high-performance leads
類別二
有多少leads有動物確效結果（建議IC50至少為mM）
是否有早期藥物動力學數據
合成步驟及總產率為何
Therapeutic Index (in vitro or in vivo) 為何
能否於3年內篩選出candidates
類別三
是否有3-5個high-performance leads/potential candidates，並有動物確效結果
有多少leads之藥物動力學結果
是否有potential candidates之1-3種動物確效試驗
合成步驟（應有製程確效）及總產率為何、目前已合成多少量
Therapeutic Index (in vitro or in vivo) 為何
能否於1年內確認candidate，進入臨床前試驗
1.
2.
3.

1.
2.
3.
4.
5.

1.
2.
3.
4.
5.
6.
102.10｜11
撰寫重點 – 藥品(2)

產業應用：是否有產品產出的可能；該產品是否具商業價值（醫療
/公衛需求、現行治療方法/模式、競爭對手為何、及與目前市售藥
物或競爭對手之優缺點比較）。

專利布局：是否已獲證；申請哪些國家；如尚未申請，規劃為何。
102.10｜12
撰寫重點 – 生物標記

1.
2.
3.
4.
5.
6.
7.
8.
科學與技術開發：

產業應用：是否有產品產出的可能；該產品是否具商業價值（醫療
/公衛需求、現行生物標記、競爭對手為何、及與現行生物標記或
競爭對手之優缺點比較）。

專利布局：是否已獲證；申請哪些國家；如尚未申請，規劃為何。
請陳述此研發之「創新性」與「獨特性」
請預估此生物標記之重要臨床應用
是否有動物試驗模型驗證此生物標記
是否有臨床樣品驗證此生物標記
是否有優良的Sensitivity及Specificity之統計數據
是否有體外檢測方法之定性與定量
是否有檢測套組之分析確認及配方最適化
能否於2-3年內進入臨床試驗
102.10｜13
撰寫重點 – 醫療器材

1.
2.
3.
4.
5.
6.
7.
8.
科學與技術開發：

產業應用：是否有產品產出的可能；該產品是否具商業價值（醫療
/公衛需求、現行醫療器材、競爭對手為何、及與現行醫療器材或
競爭對手之優缺點比較）。

專利布局：是否已獲證；申請哪些國家；如尚未申請，規劃為何。
請陳述此研發之「創新性」與「獨特性」
是否已有元件與功能模組之輸出/輸入設計
是否已有原型產品以及相關技術規格化
是否已有動物試驗模型驗證
是否已有動物安全性資料
是否已有規格最適化和QC/QA方法
是否已進行GMP/ISO Compliance之製造或測試
能否於2-3年內進入臨床試驗
102.10｜14
審查要點與權重

科學與技術開發 (30%)：計畫之原創性、新穎性；關鍵試驗數據及
結果。

產業應用 (35%)：醫療/公衛需求；市場潛力；預期產品之應用價值
/競爭力。

專利布局 (15%)：是否已有專利保護、或具可專利性。

規劃與執行 (20%)：工作項目、研究方法及預期時程是否合理可行；
是否可達成預期目標；計畫主持人/研究團隊之執行經驗與能力；
延續性計畫之執行成果。
102.10｜15
簡報題綱
103年度研究發展計畫徵求目標
徵求項目&構想書撰寫重點
申請辦法及相關須知
102.10｜16
申請表格 – 研發階段評估與進程規劃
藥品
臨床前試驗
IND申請
Target Identification Target Validation Lead Identification Lead Optimization Candidate to IND IND Submission
標的確認
標的確效
先導藥物篩選
候選藥物篩選
1
2
3
4
5
6
生物標記
試量產/製程建立
設計確認
IDE申請
Basic Research Prototype Design Design Verification Pilot Production/SOP Design Confirmation IDE Submission
基礎研究
雛型設計
設計驗證
1
2
3
4
5
6
醫療器材
標的選擇
標的確認
Target Selection Target Validation
1
2
檢測方法確認
規格最適化
臨床確效
法規諮詢/需求測試
Assay Validation Optimization of Specs Clinical Validation Regulatory Requirement
3
4
5
6
102.10｜17
申請表格 – 工作項目&研發時程表
年度
研發階段/工作項目
Year
2014
Year
2015
Year
2016
Year
2017
候選藥物篩選
A. In Vitro & In Vivo Pharmacology
B. Acute Toxicity
C. Pre-Formulation Testing
臨床前試驗
A. Pharmacokinetic Study
A1. In Vitro ADME
B. Toxicology Study & Safety Pharmacology Study
B1. AMES Test
B2. 28-Days Repeated Dose Toxicity Study in Rats
102.10｜18
申請表格 – 計畫內容

計畫目的：請描述此計畫之確切目標 (Specific Aims) (半頁為宜)。

研發背景：請依據「產業應用」重點項目，概述此計畫相關背景及
應用價值 (1頁為宜)。

執行績效：如最近三年內曾獲NRPB補助執行相關研發計畫，請概
述該計畫具體執行成果與績效，並評估研發階段進展，如：由
Stage 2進展至Stage 3 (1.5頁為宜)。

現況說明：請依據「科學與技術開發層面」重點項目，概述此研發
計畫之關鍵試驗數據及結果 (1頁為宜)。

研究規劃：請簡要說明將運用哪些實驗設計及方法，完成前述之工
作項目 (1頁為宜)。

預期成果：請具體條列此計畫之預期成果/效益 (1頁為宜)。
102.10｜19
申請表格 – 其他

專利現況之相關問題，請諮詢各機關技轉辦公室；如有需要，也可
諮詢NRPB產業化推動組。

計畫辦公室於構想書審查前，將協助確認計畫名稱是否適當，如有
揭露關鍵技術之虞，將與計畫申請人聯絡，並提供修改方案建議；
構想書審查結果將以更新之計畫名稱公告。
102.10｜20
線上系統

線上系統網址：http://118.163.140.80/nrpb/index.php

系統開放時間： 102年10月18日-102年11月14日17:00

線上系統操作：
a. 個別型計畫申請案，請參考「線上系統操作說明（個別型）」
b. 整合型計畫申請案，請參考「線上系統操作說明（整合型）」
102.10｜21
其他注意事項
申請資格：
a. 依「國科會補助專題研究計畫作業要點」相關辦法辦理。

b. 將屆滿65 歲或已滿65 歲以上經獲准延長服務之計畫主持人如申請
多年期研究計畫，申請機構應於申請時檢附其聘書或出具正式文件
證明其延長聘期年限，本會依審查結果及聘期決定是否核給多年期
研究計畫。

每一申請人於研究發展項下的申請案（自構想書階段）以1件為限。

無申覆機制。

每位計畫主持人同一執行期間（計畫之執行期程重疊超過三個月）
之計畫總件數合計不得超過4件（即4個計畫編號）。其中，研究案、
產學案及補助案，任一類均不得超過2件；獲有行政院國家科學委
員會傑出研究獎等研究表現傑出人員，其主持之研究案得為3件，
但總件數仍不得超過4件之規範上限。
102.10｜22
既有化合物創新應用試辦計畫
102.10｜23
既有化合物創新應用試辦計畫 (續)
102.10｜24
「既有化合物創新應用試辦計畫」說明會

北部場次
日期：102年10月17日（星期四）
時間：14:00-16:00
地點：張榮發基金會國際會議中心1002會議室（10F）
(10048台北市中正區中山南路11號)

南部場次
日期：102年10月18日（星期五）
時間：9:00-11:00
地點：國立成功大學醫學院附設醫院門診大樓4樓400會議室
(70403台南市勝利路138號)
102.10｜25
NRPB 提供之加值服務 – 資源中心
IND/IDE
標的確認
標的確效
先導藥物篩選
候選藥物篩選
臨床前試驗
Target Identification
Target Validation
Lead Identification
Lead Optimization
Candidate to IND
研發價值
GP (基因及蛋白質結構分析)
NDA/PMA
臨床試驗
Phase I, II, III
上市
Launch
CS (小試量產之化學合成)
AM (人類疾病動物模式)
PC (臨床前試驗服務)
SB (藥物化學及生物性樣品)
資源中心 & 生技類核心設施
目標導向研究計畫
研究計畫、轉譯醫學計畫、指標型計畫
產學合作計畫、臨床試驗、
先導藥物評估&候選藥物推動計畫
TR (轉譯醫學資源中心)
1. 技術服務、分析及諮詢
2. 臨床試驗合作聯盟
研發階段
102.10｜26
NRPB 提供之加值服務 – 其他
研發價值
IND/IDE
標的確認
標的確效
先導藥物篩選
候選藥物篩選
臨床前試驗
Target Identification
Target Validation
Lead Identification
Lead Optimization
Candidate to IND
ELSI 諮詢
1. 技術評估
2. 市場分析 & 專利分析
3. 發展策略 & 商業模式規劃
4. 培育跨領域人才
5. 促進國際合作
臨床試驗
Phase I, II, III
上市
Launch
改善法規環境
產業化推動 & 國際合作
臨床前試驗
資源中心 & 生技類核心設施
目標導向研究計畫
NDA/PMA
研究計畫、轉譯醫學計畫、指標型計畫
產學合作計畫、臨床試驗、
先導藥物評估&候選藥物推動計畫
小額委外試驗服務
生物分子標靶新藥開發平台
1. 技術服務、分析及諮詢
2. 臨床試驗合作聯盟
研發階段
102.10｜27
Thank You for
Your Attention
102.10｜28
Q & A (1)
NRPB是否已規劃各類別補助執行計畫之比例?
目前並未針對各類別設置比例，不過將優先支持補助「已完成研究概
念認證」之計畫（即將進行候選藥品之篩選）；然，計畫補助與否
仍將依審查結果決定。

研究發展計畫是否計入研究案?
目前以研究案計。不過計畫辦公室將與國科會協商，針對下列兩種情
形，將考量定義計畫為「補助案」的可能：
a. 規劃內容中，有絕大比例的經費將用以委外試驗。
b. 即將進行跨國、跨院多中心（至少3個醫學中心）的臨床試驗案

此研究發展計畫各類別的經費補助規模大約如何?
請申請人視實際需求編列。構想書申請表中毋須填列經費需求，審查
將著重concept審查。

102.10｜29
Q & A (2)
研究發展計畫是否為之前研究群組所徵求之計畫? 原100年度開始執
行之計畫是否需重提構想書? 延續性計畫（曾於過去三年補助執行
之計畫）過去執行績效將如何影響審查?
a. 「研究發展計畫」即為過去「研究群組計畫」；因103年度徵求中
納入了lead to candidate/candidate to IND的研發階段，也納入既有化
合物相關的臨床試驗，因此修正名稱為「研究發展計畫」。
b. 曾受NRPB補助執行之計畫仍須重新提交構想書申請表，同時須於
「執行績效」中說明受補助期間中計畫之具體執行成果與進展。
c. 針對延續性計畫，計畫辦公室將查核該計畫於執行期程中，是否完
成規劃之執行項目，是否有順利往研發階程的下游推進，以及其他
管考紀錄等。

102.10｜30
Q & A (3)
此次徵求似乎較晚，確認期程也是5月開始? 構想書審查結果，大概
何時可以知道?
a. 通過計畫之起始期程為103年5月1日。
b. 計畫辦公室預期於102年12月底公告構想書推薦名單，於103年2月
中下旬截止計畫書收件，並於103年4月底前完成計畫書審查及公告
通過名單。不過視申請案件數情形，計畫辦公室保留上述作業期程
之異動權限。

廠商是否可參與?
廠商非國科會補助對象；如廠商欲以合作形式與學研界進行共同研發，
可申請「產學合作計畫」。

102.10｜31
附
件
102.10｜32
NRPB 執行團隊 (自102年7月起)
分項主持人
研究群組
總主持人
賴明詔
共同主持人
楊泮池、王惠鈞
執行長
陳建仁
副執行長
陳怡安
王陸海
臨床前發展群組
汪嘉林
趙宇生
臨床群組
鄭安理
張俊彥
資源中心
王惠鈞
陳仲瑄
產業化推動暨國際合作組
王惠鈞
汪嘉林
陳榮楷
倫理、法律、社會影響組
蔡甫昌、謝博生
陳聰富、林國明
102.10｜33
資源中心服務內容-1
資源中心設施名稱
GP1
基因體分析高速計算環境建置與維運
GP TMT 整合型基因體研究委員會 (C1, C2, C5, E2, E3, NCHC*)
D3
功能
蛋白質結構分析核心設施
(經費由生技類核心設施平台維運計畫補助)
協助分析基因體資料並鑑定重要新穎性疾病標
記；解析具潛力分子標靶之蛋白質結構並進行
候選藥物最適化
AM1
台灣小鼠診所–國家綜合小鼠表現型暨藥效分析中心
AM2
以人類疾病動物模式進行之藥效探索
AM3
輻射應用及分子影像技術平台
AM4
疾病動物藥效分析服務平台計畫
CS1
小試量產之化學合成
加速先導化合物進入動物測試階段，補助通過
之申請案進行5克以下化合物之合成
PC
臨床前毒理、DMPK測試服務、抗體工程核心與
CGMP 生技藥品生產服務
加速候選藥物進入IND核准，補助通過之申請
案進行臨床前DMPK、GLP毒理試驗；並協助進
行抗體及Biologics生產等服務
註：C1-高通量基因體分析核心設施
E2-台灣生物資訊核心設施
C2-國家基因體醫學研究中心
E3-台灣生物資訊聯盟核心設施
利用疾病模式小鼠進行藥理、藥效、藥動及藥
物安全性等分析及確認，達至Research Proof of
Concept
C5-整合性功能基因體核心實驗室
NCHC-國家實驗研究院高速網路與計算中心
102.10｜34
資源中心服務內容-2
資源中心設施名稱
SB1
藥物化學樣品庫與超高速藥物篩選
SB2
台灣地區肝細胞癌研究網及資料庫
SB3
台灣醫用細胞和微生物資料庫
SB4
台灣肺癌組織樣品資料資源中心
TR6-1
TR6-2
TR6-3
CDE
TR1
TR2
TR4
TR5
TR7-14
轉譯醫學與臨床試驗之生統生資中心
國家級臨床試驗與轉譯研究訓練中心
藥物基因體實驗室
功能
建置具新藥或創新醫療技術開發效益之樣本庫，
制訂生物性樣本收集、篩選、純化、管理及保存
等標準化流程，提供樣本應用於具生技產業價值
鍵的技術或產品研究，促進研究成果進入臨床轉
譯醫學之驗證
提供轉譯醫學、臨床研究及試驗之protocol設計、
IRB申請、問卷建置、臨床資料管理、生物資訊統
計、研究法規等諮詢服務及教育訓練
生技醫藥轉譯及臨床研究法規科學研究及服務
臨床試驗合作聯盟
(肝炎及肝癌、胃腸疾病及幽門螺旋桿菌、肺癌、
癌症早期、慢性阻塞性肺病、婦癌、乳癌、
法布瑞氏症、血脂及動脈硬化、
高血壓相關疾病、小兒感染症、精神疾病)
整合國內各醫學中心及醫院的醫療資源及臨床能
量協助國內外產業及藥廠進行臨床試驗，並推動
跨院聯合IRB審查機制，吸引國內外藥廠在臺灣執
行符合國際規格的大型臨床試驗，使臺灣成為亞
太區具競爭力的優質臨床試驗重鎮
102.10｜35
作業時程
日期
作業
102年11月14日
構想書收件截止
102年11月~12月
構想書審查
102年12月底
公告構想書推薦名單
103年2月中旬
計畫書收件截止
103年2月中旬~3月底
計畫書審查
103年4月下旬
公告計畫書通過名單
計畫核定作業
103年5月1日
計畫開始執行
102.10｜36