Transcript 治 療 Therapy 庭棻,育宛

治 療
Therapy
庭棻,育宛
治療 (Therapy)
• 效度與臨床重要性
• 綜述性 systemic review, 單一研究
有關治療(個別隨機試驗)的證據是
有效的嗎?
•
•
•
•
病人的治療分配是隨機的嗎?
隨機分派過程是否隱匿?
對照組與實驗組病人在進入試驗時是否相似?
是否所有的病人都被放到原先分派的組別中做
分析(intention-to-treat analysis)?
• 病人、醫師、研究員是否對治療不知情(blind)?
• 對照組與實驗組是否被同等對待?
Data collection
Data Monitoring
Statistical analysis
End points
Entry, Randomization, and
Follow-up of Patients
in the Hypertension in the Very
Elderly Trial
Beckett NS et al. N Engl J Med 2008;358:1887-1898
Baseline Characteristics of the Patients
Beckett NS et al. N Engl J Med 2008;358:1887-1898
如何決定研究中所描述治療的
可能效益 (或傷害) 是否重要
如何決定研究中所描述治療的
可能效益 (或傷害) 是否重要
• 治療的效果有多大
• 治療效果的估計有多精確 (95信賴區間；
95% CI)
表5.3 效果大小的測量
事件發生率（平均追蹤五 相對風險性降低度
年）
（RRR）
控制組事件 實驗組事 │CER－EER│/CER
發生率
件發生率
（CRE）
（EER）
4.3%
MRC 研究 5.7%
│5.7%-4.3%│/5.7%
＝25%
假設性的小 0.000057% 0.000043% │0.000057%0.000043%│
案例
/0.000057%＝25%
絕對危險降低度 益－需治數
(NNT)
（ARR）
│CER－EER│ 1/ARR
│5.7%-4.3%│
＝1.4%
│0.000057%0.000043%│＝
0.000014%
相對危險降低度 (relative risk reduction, RRR)
相對效益增加度 (relative benefit increase, RBI)
相對風險增加度 (relative risk increase, RRI)
1/1.4%＝72
1/0.000014
%＝
7142857
• 相對風險降低度。RRR不能反映沒有治
療的事件危險性，因此無法區分治療效果
的大小。
• 要看出治療效果的大小，必須以兩組間的
差異絕對值來估計，即絕對風險降低度
(ARR)。
• 因此，在評估治療效果時，ARR是一個
比RRR更有意義的度量方式。
• 文章常以RRR 來表示療效，但用NNT
(Number Needed to Treat), NNH來表達
更為直接。
NNT (number need to treat)
• NNT：在研究試驗期間，我們必須使用
試驗性療法治療多少個病人，才能預防
一個額外的壞結果。
• NNT=1/ARR=1/∣CER-EER∣
• NNT必須為一個整數
• NNH (number need to harm) =1/ARI
(使用試驗性療法治療多少個病人，才能
造成一個額外的壞結果。)
Treatment Effects
• Occurrence of diabetic retinopathy at 5 years
among insulin-dependent diabetic in the DCCT trial
• Usual insulin regimen (CER: control event rate): 38%
• Intensive insulin regimen (EER: experimental event rate): 13%
• Risk Reduction (calculation): NNT
• Absolute risk reduction (ARR)
= │CER-EER│= 38%-13% = 25%
• Relative risk reduction (RRR)
= │CER-EER│/CER = 25%/38% =66%
• Number needed to treat (NNT)
= 1/ARR = 1/25% = 4 patients
NNT: The number of patients that need to be treated to prevent one bad
outcome or get one good outcome.
Harm
• The proportion of patients with at least one
episode of symptomatic hypoglycemia
• Usual insulin regimen (CER: control event rate): 23%
• Intensive insulin regimen (EER: experimental event rate): 57%
• Risk Increase(calculation): NNH
• Absolute risk increase (ARI) =│EER - CER│ = 57%-23% = 34%
• Relative risk increase (RRI) =│EER-CER│/CER = 57%-23%/ 23% =
148%
• Number needed to harm (NNH) = 1/ARI = 1/0.34 = 3
patients (整數)
NNH: The number of patients that need to be treated to cause one bad
outcome (being harmed).
一些有NNT的案例
主要症狀
舒張壓 110129 mmHg
舒張壓 90109 mmHg
無症狀的頸
動脈狹窄
輕微至嚴重
的阿茲海默
症
不規則的心
絞痛
腎機能不全
與冠狀動脈
攝影
醫療介入
預防事件
Event rate
追蹤時間
CER EER
13 % 1.4 % 1.5 years
抗高血壓藥物 Death, stroke,
MI
抗高血壓藥物 Death, stroke, 5.5 % 4.7 % 5.5 years
MI
頸動脈內膜切 Death or major 18 % 8 % 2 years
除(與內科療法 stroke
相較)
Donepezil (vs. No functional
44 % 59 % 1 year
placebo)
decline
7 天以內的侵
入治療(與內科
療法相較)
Oral
acetylcysteine
(vs. placebo)
Death or MI
16 % 12 %
24
months
Contrast media- 12 % 4 % 8 months
induced
reduction in
renal function
NNT
8
128
10
7
24
12
NNThypothetical
observed time
 NNTobserved 
hypothetical time
5.5
NNT1.5  128 
 470
1.5