Transcript MSC-JIA - Jeugdreuma Vereniging Nederland

Reuma is een auto-immuunziekte waarbij afweercellen tegen het eigen weefsel ontstaan. Bij
kinderen is Jeugdreuma (JIA) de meest voorkomende reumatische ziekte. Wanneer JIA met
geregistreerde geneesmiddelen zoals MTX, biologicals of prednison niet onder controle komt kan een
beenmergtransplantatie met bloedvormende stamcellen uitkomst bieden, maar dit is een
behandeling met veel bijwerkingen.
Een ander soort stamcellen dat zich in het beenmerg bevindt wordt mesenchymale stamcellen (MSC)
genoemd. In januari 2014 is een studie uit het Wilhelmina Kinderziekenhuis (WKZ) te Utrecht
gepubliceerd in een vooraanstaand wetenschappelijk blad voor de reumatologie: The Annals of the
Rheumatic Diseases. Kinder-reumatoloog Joost Swart en zijn collega’s onderzochten het
werkingsmechanisme van MSC bij muizen met gewrichtsontsteking. Zijn preklinisch onderzoek toont
aan dat MSC effectief zijn in het tegengaan van gewrichtsontsteking zonder dat deze cellen zich
verplaatsen. Ze oefenen lokaal invloed uit op het afweersysteem en verlagen de schadelijke
antistoffen in het bloed.
“De uitkomsten van dit onderzoek zijn met name interessant voor kinderen die niet met de huidige
therapieën te behandelen zijn”, aldus Swart. “Bij een mogelijk toekomstige behandeling met MSC is
in tegenstelling tot bij een beenmerg transplantatie geen chemotherapie nodig. Vanzelfsprekend is
aanvullend onderzoek nodig om te toetsen of de gevonden gunstige effecten eveneens optreden bij
mensen.”
Vervolg onderzoek
De MSC van gezonde beenmerg donoren bleken in verder laboratoriumonderzoek in het WKZ ook in
staat om de ontstekingscellen van jeugdreuma patiënten af te remmen. Op basis van de eerste
uitkomsten had het WKZ al van ZonMw een subsidie ontvangen. ZonMw is een overheidsorganisatie
die gezondheidsonderzoek financiert én het gebruik van de ontwikkelde kennis stimuleert om
daarmee de zorg en gezondheid te verbeteren. Die financiële steun maakt het mogelijk om een
klinische studie op te starten naar deze nieuwe behandeling bij een selecte groep.
1
Het klinisch onderzoek vindt alleen plaats in ons Wilhelmina Kinderziekenhuis/UMC Utrecht. Het gaat
hier om een onderzoek in de eerste plaats naar de veiligheid en in tweede plaats naar de eventuele
werkzaamheid van MSC infusen. Alleen patiënten (van 4-18 jaar) met jeugdreuma dat niet reageert
op de geregistreerde geneesmiddelen komen in aanmerking voor deze studie. Alle deelnemers
krijgen dezelfde behandeling en 3x een MRI-scan van een ontstoken gewricht. Deelname aan het
onderzoek duurt in totaal ruim 1 jaar.
Er wordt onderzocht of 1 tot maximaal 3 infusen van MSC op een veilige manier de ernst van de
jeugdreuma kunnen verminderen. MSC zijn niet als geneesmiddel voor deze toepassing
geregistreerd. De MSC worden verkregen uit beenmerg dat bij gezonde vrijwilligers wordt
afgenomen. Het zijn beenmergdonoren die hiervoor extra beenmerg-afname toestaan.
Op grond van de ervaring in onze kliniek met MSC en wereldwijd met toediening van MSC in
gewrichten verwachten wij weinig bijwerkingen van de MSC zelf. De bijwerkingen die te verwachten
zijn van de MSC behandeling: gedurende de 2 uur direct volgend op het infuus kan er koorts
ontstaan. Dit treedt slechts op bij 4% van de patiënten en gaat daarna weer over.
Een Gebruikerscommissie, onder meer gevormd door de JIA-patiëntenvereniging, reumafonds,
onderzoekers en artsen, is nauw betrokken bij het hele project.
De studie is goedgekeurd door de centrale commissie mensgebonden onderzoek (landelijke ethische
commissie) en de Raad van Bestuur van het UMC Utrecht.
Het ziekenhuis verwacht de klinische studie in april te starten.
Als u vragen heeft over (de gang van zaken rond) het onderzoek dan kunt u contact opnemen met de
onderzoekers. Kinderreumatologen Professor Wulffraat en Drs. Swart zijn bereikbaar in het WKZ te
Utrecht via telefoonnummer 088-7554339.
Wilt u graag een onafhankelijk advies over meedoen aan dit onderzoek? Dan kunt u terecht bij een
onafhankelijke deskundige, kinderreumatoloog in het UMC Groningen: W. Armbrust, bereikbaar via
telefoonnummer 050-3619868.
2