Transcript Läs mer i vår informationsbroschyr

Innehåll
Förord 3
Inledning 4
1 K
ronisk lymfatisk leukemi och hårig cell-leukemi 5
• Olika typer av blodkroppar
• Flera sjukdomar
• Kromosomskador
2 S
ymptom 9
• Oklara orsaker
• Diagnos
3 B
ehandling 13
• Behandling av KLL
• Andra behandlingar
• Understödjande behandling
• Transplantation
• Behandling av hårig cell-leukemi
• Framtidsutsikter?
Förord
Cirka 2 500 svenskar insjuknar varje år i Sverige i någon form av blod- eller blodcancersjukdom, ordet blodcancer används ofta som ett samlingsnamn för ett flertal olika cancersjukdomar i blod, benmärg eller körtlar.
Vi representerar ett 15-tal diagnoser, sjukdomarnas symptom kan skilja
sig åt, de kan behandlas på flera olika sätt och kan dessutom ha varierande prognos. I Sverige insjuknar också ett hundratal barn och ungdomar
varje år med någon av dessa diagnoser. För den som drabbats av en svår
sjukdom är behovet av information stort och den ska i huvudsak ges av
behandlande läkare. Som ett komplement ger Blodcancerförbundet ut en
serie skrifter med grundläggande fakta om de olika blodsjukdomarna. Texterna är skrivna av några av landets främsta specialister inom respektive
sjukdom. Vi tackar alla som lagt ned tid och arbete på att ta fram uppdaterade skrifter.
Skrifterna kommer också på sikt att finnas som nedladdningsbara filer på
vår hemsida.
Bli gärna medlem i Blodcancerförbundet. Tillsammans är vi starka!
Varma hälsningar
Blodcancerförbundet
Sundbyberg i maj 2011
Inledning
För människor som får beskedet att de har drabbats av en sjukdom är
det mycket värdefullt med skriftlig information som komplettering till den
muntliga som man får från sin vårdgivare. Detta är kanske särskilt viktigt
vid leukemi, där ordet ger dystra associationer, men ofta avser sjukdomar
som är väl behandlingsbara och möjliga att leva gott med under lång tid.
Ökad kunskap om sjukdomen ger mindre oro och bättre motivation att
klara olika problem som kan uppstå, och kan göra det lite lättare att diskutera med sin doktor om hur situationen bäst ska hanteras.
Blodcancerförbundet har nu förnyat sin tidigare skriftserie, som vi i sjukvården haft stor användning av i kontakten med patienter och deras anhöriga. Då kunskapen om dessa sjukdomar ökar snabbt, och nya behandlingsmöjligheter tillkommer, ser vi på denna satsning med stor tillfredställelse.
Gunnar Juliusson
professor i hematologi
Skånes Universitetssjukhus, Lund
4
Information från Blodcancerförbundet
1
KLL och HCL
Kronisk lymfatisk leukemi och hårig cell-leukemi
Ordet leukemi kommer från grekiskan och betyder ”vitt blod”.
Benämningen användes först av den tyske professorn i patologi Rudolf
Virchow i mitten av 1800-talet. Om blod från en person med obehandlad
kronisk lymfatisk leukemi (KLL), eller annan leukemi med mycket stort antal vita blodkroppar i blodet, får stå en stund i ett glasrör och blodlevring
förhindras uppträder ett tjockt vitt band av vita blodkroppar i mitten mellan de röda blodkropparna som sjunker ner och blodplasman som flyter
upp. I normalt blod kan inte de vita blodkropparna urskiljas på detta sätt.
Olika typer av blodkroppar
De röda blodkropparna (erytrocyter) är de vanligaste blodkropparna.
Dessa innehåller hemoglobin, som ger den röda färgen, och transporterar
syre till och koldioxid från alla kroppens vävnader.
Blodplättar (trombocyter) är små cellfragment som utgör första hjälpen
vid blödningar. Vid skador i blodkärl ansamlas blodplättar till en plugg,
varefter skadan kan läkas med hjälp av blodlevringssystemet.
Vita blodkroppar är en del av immunsystemet och består av många olika
slags celler som bekämpar infektioner och inflammationer. Granulocyter
och monocyter förstör och äter upp bakterier och andra invaderande mikroorganismer.
Lymfocyter finns av olika
typer, B-celler som producerar gammaglobulin,
dvs. antikroppar riktade
mot främmande ämnen,
T-celler som styr och samordnar
immunsystemet,
samt naturliga så kallade
mördarceller som dödar
Från stamceller i
benmärgen bildas…
• Röda blodkroppar, erytrocyter
• Vita blodkroppar, leukocyter
• Blodplättar, trombocyter
Information från Blodcancerförbundet
5
skadade celler. B-cellernas arvsmassa är programmerad för att kunna skapa tiotals miljoner olika slags antikroppar. Cellerna har beredskap för att
snabbt kunna möta alla tänkbara framtida angripare. En B-cell kan lära sig
att känna igen sitt mål på ett bättre sätt genom att ändra sin arvsmassa så
att passningen blir bättre. Detta görs i lymfknutorna genom s.k. mutationer i den del av B-cellens arvsmassa som styr bildningen av antikroppar.
Alla dessa immunceller samverkar för att upprätthålla immunsystemet.
Immunceller verkar främst i lymfknutor, som finns på många ställen i kroppen, bland annat utefter stora kroppspulsådern, på halsens sidor, i armhålor och ljumskar, i tarmväggen, och i andra organ som mjälten.
Flera sjukdomar
Leukemi översätts ofta med termen blodcancer. Det är viktigt att veta att
det finns många olika former av leukemi, och att symtom, behandling
och framtidsutsikter skiljer sig avsevärt. Med ”kroniska” former av leukemi avses sådana där leukemicellerna mognar ut och liknar sina normala
motsvarigheter i blodet. Andra former kallas ”akuta”, och vid dessa sjukdomar ses en ökning av omogna blodceller i benmärgen och ofta även
i blodet där omogna former normalt inte finns. Med ”lymfatisk” avses
att leukemicellerna är en form av lymfocyter, som normalt är en del i immunsystemet. Leukemicellerna vid KLL och HCL är en sorts B-celler. KLLcellerna ser i stort sett ut som normala lymfocyter, medan HCL-cellerna i
mikroskop uppvisar hårlika utskott från cellytan. Det finns även ovanliga
lymfatiska blodsjukdomar som utgår från T-celler och mördarceller.
Leukemiceller och andra tumörceller har skador i arvsmassan (DNA) som
leder till störningar. Normala celler har en mycket känslig reglering som
styr hur snabbt de behöver dela sig och tillväxa vid ökat behov, och ett
program för att förinta sig när cellen inte längre behövs. Många tumörceller har en aktivering av tillväxten vilket leder till en ökning av omogna
6
Information från Blodcancerförbundet
Vita blodkroppar
finns av tre
huvudtyper:
• Granulocyter
• Lymfocyter av olika slag
• Monocyter
celler med nedsatt funktion. Vid akut leukemi kan man ofta påvisa någon
av många särskilda rubbningar i arvsmassan, ofta i form av att delar av två
olika gener (program för tillverkning av äggviteämnen) kopplats ihop på
ett onormalt sätt. Resultatet blir en okontrollerad blodbildning, där omogna former ökar på bekostnad av de utmognade cellerna.
Kromosomskador
Vid KLL kan man ibland se att leukemicellerna tappat delar av arvsmassan, exempelvis från den långa armen av kromosomerna 13 eller 11, eller
att det finns en extra kromosom 12. En ovanlig men viktig förändring är
förlust av den korta armen på kromosom 17, så kallad 17p-deletion, då
detta medför brist på ett ämne som kontrollererar skadade celler, kallat
p53. Denna förändring medför att de vanligaste läkemedlen blir mindre
effektiva, varför annan behandling kan behövas.
Vid hårig cell-leukemi (HCL) har inga typiska kromosomförändringar påvisats.
Dessa kromosomförändringar finns bara i leukemicellerna, medan kroppens övriga celler är normala, sjukdomarna är således inte ärftliga. Sambandet mellan förändringarna i arvsmassan och uppkomsten av dessa
sjukdomar är ännu okänt, vid en
del andra leukemiformer finns
mer kunskap.Vid KLL är det huvudsakliga problemet att cellerna har förlängd livslängd. Normala celler åldras och dör när de
• Akut myeloisk
inte längre behövs, medan KLL• Kronisk myeloisk
celler med gemensamt ursprung
• Akut lymfatisk
kan ansamlas även om tillväxten
är långsam, och dominerar så
• Kronisk lymfatisk
småningom blodet.
KLL kan uppstå i B-celler som an-
Fyra huvudtyper
av leukemi:
Information från Blodcancerförbundet
7
tingen har genomgått sin anpassning av antikropparnas arvsmassa, eller i
celler tidigare i utvecklingen som inte har förändrat dessa gener. Patienter
med KLL av den förstnämnda typen, med s.k. muterade immunglobulingener har bättre prognos och klarar sig ofta utan behandling, medan omuterad KLL oftare behöver behandling tidigt.
Ett litet antal KLL-lika celler har nyligen påvisats hos friska människor, något vanligare i högre åldrar. Det är möjligt att sjukdomen kan uppstå i
dessa celler i samband med att cellen ådrar sig en eller flera förändringar
i arvsmassan, som påverkar cellens dödsprogram. Det finns således en
smygande övergång mellan normala tillstånd med viss ökning av B-lymfocyter av särskilt slag och KLL-sjukdomen.
Leukemiceller har förändringar i
arvsmassan:
• Vid KLL kan delar av kromosomerna 11, 13 eller 17
ha förlorats. Det kan även finnas en extra kromosom
12. KLL kan indelas i de med muterad eller omuterad
arvsmassa för sina antikroppar.
• Dessa fynd kan ge information om den förväntade
prognosen, och styra behandlingsvalet.
• Viss ärftlighet
8
Information från Blodcancerförbundet
2
Symtom
Till en början ger ansamlingen av KLL-cellerna bara obetydliga problem,
då KLL-cellerna inte stör blodbildningen. Många personer får därför sin
sjukdom påvisad genom ett blodprov som tagits vid en hälsokontroll eller
för utredning av andra åkommor. Ibland kan patienten själv känna en förstorad lymfknuta någonstans, eller en ”utfyllnad” uppe till vänster i buken
som utgörs av en förstorad mjälte. Ibland upptäcks detta vid kroppsundersökning hos läkare. Mer sällan söker patienten för trötthet, avmagring,
svettningar, blödningar, eller andra allmänna symtom. Ibland upptäcks
sjukdomen i samband med en infektion. Det normala immunsystemet kan
efterhand hämmas av mängden av leukemiceller, genom att dessa försvårar för de normala immuncellerna att etablera kontakt med varann och
därigenom reglera immunsystemets aktivitet. Detta leder till att patienter
med KLL oftare kan få infektioner. Vanligen rör det sig om luftvägsinfektioner, orsakade av vanliga bakterier, men risken för lunginflammation
och blodförgiftning kan hos vissa vara ökad. För patienter med hårig cellleukemi tillkommer en brist på monocyter och andra störningar i infektionsförsvaret, vilket kan medföra risk att insjukna i infektioner orsakade
av organismer som andra människor sällan blir sjuka av. I mer uttalade
fall kan blodbildningen hämmas så att man får blodbrist (lågt hemoglobin)
eller lågt antal blodplättar, vilket ökar risken för blödningar. Vid KLL är det
inte helt ovanligt att rubbningen i immunsystemet leder till att antikroppar
som förstör röda blodkroppar bildas. Detta kallas hemolys, och kan leda
till snabb sänkning av blodvärdet, vilket kan utgöra en allvarlig komplikation som kräver snabb utredning och behandling med kortison.
Hårig cell-leukemi ger oftare symtom i form av blodbrist och långdragna
infektioner, men sällan av förstorade lymfknutor. Mjälten är ofta förstorad.
Symtomen kan uppträda mycket långsamt. Det är vanligt att patienten fått
hudutslag, som tolkats som allergiska, i samband med antibiotikabehandling av infektioner. Efter framgångsrik behandling av hårig cell-leukemin
försvinner ofta läkemedelsöverkänsligheten.
Information från Blodcancerförbundet
9
Symtom vid KLL:
• Förstorade lymknutor
• Förstorad mjälte
• Trötthet
• Avmagring, svettningar, blödningar
• Infektioner
Oklara orsaker
KLL är den vanligaste leukemiformen bland vita och svarta, men ovanlig
bland asiater. Ungefär 300 svenskar per år får diagnosen KLL. Medelåldern
är kring 70 år, och bara en tiondel får sin diagnos före 50 års ålder. Hårig
cell-leukemi är betydligt ovanligare, cirka 25 svenskar per år får denna
diagnos. En större andel av hårig cell-leukemipatienterna är yngre, och
medelåldern drygt 60 år. Fler män än kvinnor drabbas av KLL, och mindre
än en fjärdedel av patienterna med hårig cell-leukemi är kvinnor.
Symtom vid hårig cell-leukemi:
• Blodbrist, trötthet
• Förstorad mjälte
• Infektioner
10
Information från Blodcancerförbundet
I Sverige får…
…omkring 300 personer per år
diagnosen KLL.
Medelålder är cirka 70 år.
…omkring 25 personer per år
diagnosen hårig cell-leukemi.
Medelåldern ligger kring
drygt 60 år.
Inga säkra orsaker
till sjukdomen har
påvisats. Det förekommer familjer med mer än
en drabbad, vilket har lett
till studier av ärftliga, genetiska,
faktorer. Hittills har dock ingen ärftlig
mekanism som orsakar KLL eller hårig cell-leukemi kunnat påvisas. Det
finns inga hållpunkter för att leukemi är smittsam.
Diagnos
Ett vanligt blodprov ger ofta starka misstankar om att något är avvikande.
Vid KLL är ofta antalet vita blodkroppar mycket kraftigt förhöjt, och ökningen beror på ökat antal lymfocyter. Lymfocyttalet kan uppgå till flera
hundra miljarder per liter blod (normalt lymfocytantal är mindre än fyra
miljarder per liter). Övriga blodvärden kan vara normala eller sänkta. Mikroskopi av blod utstruket på glas visar att lymfocyterna har väsentligen
normalt utseende.
Det är av stort värde att analysera lymfocyterna närmare. KLL-cellen är
en B-lymfocyt, och uttrycker B-cellsmarkören CD20. KLL-cellen uppvisar
dock även markören CD5, som annars finns på T-celler. Det är av värde att
titta på en panel av markörer för att säkert avgöra om det är en ”vanlig”
KLL, eller någon annan liknande sjukdom som också kan ge en ökning av
B-lymfocyter i blodet, men som bör behandlas annorlunda, exempelvis
vissa lymfom. Benmärgsundersökning visar hur och i vilken utsträckning
KLL-cellen finns i benmärgen. Ibland fås diagnosen genom mikroskopi av
ett vävnadsprov från en förstorad lymfknuta.
Dessutom bör man utreda sjukdomens utbredning och aktivitet. Röntgen
kan påvisa om inre lymfknutor och mjälte är förstorade. Prover från blod
Information från Blodcancerförbundet
11
och urin är av värde, liksom att fastställa om det finns antikroppar mot
röda blodkroppar. En enkel kroppsundersökning och ett enkelt blodprov
visar sjukdomens stadium, vilket är bas för beslut om behandling. De vanligaste stadieindelningarna är framtagna av hematologerna Kanti Rai från
New York och Jacques-Louis Binet från Paris. Ytterligare information för
prognosbedömning kan man få genom kromosomanalys och förekomst
av mutationer i de gener som styr produktionen av antikroppar.
Hårig cell-leukemi ger sällan kraftig ökning av vita blodkroppar. Vanligen
ses en sänkning av flera sorters blodkroppar, framför allt neutrofila granulocyter, monocyter, trombocyter och röda blodkroppar. Mikroskopi av blod
och benmärg kan påvisa lymfceller med håriga utskott.
Undersökningen av markörerna på B-lymfocyternas cellyta är viktig för
diagnos.
Diagnosmetoder
• Prov från blod och benmärg
• Kroppsundersökning
• Röntgen av bröstkorg och buk
• Eventuellt vävnadsprov från förstorad lymfknuta
12
Information från Blodcancerförbundet
3
Behandling
Behandling av KLL
Symtomfri sjukdom skall inte behandlas. Vid symtom hos person med KLL
är det viktigt att avgöra om besvären är direkt orsakade av KLL-sjukdomen,
eller om de är tecken på komplikationer eller annan sjukdom, exempelvis
infektion. Man kan därför ofta behöva avvakta innan behandling sätts in
för att värdera förloppet. Sjukdomskänsla, viktnedgång och lågt hemoglobin kan vara uttryck för infektion, där man efter utläkning kan återgå till full
aktivitet utan särskild åtgärd mot KLL, trots att sjukdomen är kvar. Enbart
förstorade lymfknutor är inte ett skäl till behandling, om de inte besvärar
mycket och snabbt tillväxer. Vid blodbrist på grund av hemolys (se sid 9)
bör man först behandla med kortison, och först senare avgöra om annan
leukemibehandling är nödvändig. I vissa lägen kan dock symtomen redan
från början vara uttalade och typiska för KLL, och ha utvecklats i samband
med försämrade blodvärden, varvid omedelbar behandling kan vara motiverad.
Det finns många olika läkemedel som kan användas vid KLL. Det äldsta
är ett cytostatikum, klorambucil, som tages i tablettform, antingen i måttlig dos några dagar per månad, eller dagligen i lågdos under många månader. Om medlet ges på detta sätt är biverkningarna små, och ungefär
hälften av patienterna får lindring av symtom, minskning av KLL-celler,
och förbättrade blodvärden. Med denna behandling är det dock ovanligt
att benmärgen normaliseras, men sjukdomen kan förbli symtomfri under
kortare eller längre tid även efter avslutad behandling.
En släkting till klorambucil är cyklofosfamid.
Sedan 1990-talet har de så kallade purin-analogerna använts mycket. De
är kemiskt varianter på byggstenarna i arvsmassan och orsakar celldöd
hos KLL-cellerna genom att påverka deras ämnesomsättning.
Fludarabin är det vanligaste medlet i denna grupp. Det kan ges i intravenös injektion eller som tabletter, vanligen i fem dagar var fjärde vecka i
upp till sex månader. Ett besläktat läkemedel är kladribin. Purin-analoger
Information från Blodcancerförbundet
13
ger sällan illamående och håravfall, men påverkar immunsystemet så att
risken för infektioner ökar. Den tredje gruppen av läkemedel som används
vid KLL är antikroppar som riktar sig mot särskilda markörer på KLL-cellerna, och därvid utlöser celldöd. Rituximab är en antikropp mot CD20, som
finns på B-lymfocyter. Rituximab i sig själv har en begränsad effekt mot
KLL, men förstärker effekten av andra medel.
Förstahandsbehandling idag till yngre patienter med tydliga symptom är
en kombination av fludarabin och cyklofosfamid, i tabletter eller som injektion i tre dagar. Ofta ges tillägg av rituximab som långtidsinfusion under en dag. Denna behandling upprepas månatligen under 4-6 månader,
och medför god chans till normaliserad blod- och benmärgsbild under
många år utan ytterligare behandling.
För äldre och skörare patienter med måttliga symptom kan klorambucil
prövas.
För patienter som inte svarar på ovanstående behandling, eller patienter
med 17p-deletion blir ofta behandling med antikroppen alemtuzumab
aktuell. Alemtuzumab riktar sig mot både B- och T-celler, och medför
därför större risk för immunsystemet, varför medel som förebygger olika
infektioner kan behövas. Alemtuzumab ges tre gånger i veckan i intravenös infusion eller subkutan injektion (under huden) under tre månader
eller längre. Alemtuzumab kan också användas i kombination med andra
medel.
Ytterligare läkemedel finns att tillgå, som bendamustin, som har egenskaper som både purinanalogerna och klorambucil. Bendamustin kan även
kombineras med rituximab.
Kortison, ofta i form av prednisolon, används ofta tillsammans medandra
läkemedel i behandlingen. Det är den viktigaste åtgärden vid immunkomplikationer som hemolys, men har begränsad nytta för övrigt. Långvarig
daglig kortisonbehandling, särskilt i höga doser, bör bara ges om det är
14
Information från Blodcancerförbundet
Behandling
vid KLL:
• Cytostatiska läkemedel, till
exempel klorambucil, cyklofosfamid,
purinanaloger (fludarabin och kladribin),
bendamustin.
• Antikroppar mot lymfocyter (rituximab,
alemtuzumab, ofatumumab)
• Kortison
absolut
nödvän• Strålbehandling av
digt, då det medför
förstorade lymfknutor
risk för speciella bi•
Stamcellstransplantation
verkningar, som diabetes, benskörhet och magbesvär.
Andra behandlingar
Bland övriga behandlingsmetoder kan nämnas strålbehandling, som på
en till två veckors behandlingstid kan normalisera förstorade symtomgivande lymfknutor utan att cytostatikabehandling behöver sättas in. Om
behandlingsområdet är begränsat ger strålning lindriga bieffekter. Vid
kraftigt förstorad mjälte (organ som tillhör immunsystemet och ligger
baktill under vänster revbensbåge), kan besvärande blodbrist uppstå. Ett
numera sällan använt alternativ till cytostatika kan vara kirurgiskt borttagande av mjälten, som oftast leder till förbättrade blodvärden.
På senare tid har intresset för KLL-cellernas samspel med andra cellslag
i benmärg och lymfvävnad
ökat. Det är möjligt att detta samspel kan bidra till att
skydda KLL-cellerna. Behandlingsstudier har därför startat där medel som
• Mot infektioner
påverkar stödjecellerna i
• Mot blodbrist
benmärgen ges efter att
ovanstående behandlingar
• Mot urinsyra i samband
avslutats, i syfte att förmed cytostatika
hindra att sjukdomen åter
tillväxer, men ingen sådan
behandling är ännu etablerad i rutinsjukvården.
Understödjande
behandling vid KLL:
Information från Blodcancerförbundet
15
Understödjande behandling
Förutom den del av behandlingen som riktar sig mot själva sjukdomen
kan understödjande behandling behövas. Allopurinol förebygger läckage
av urinsyra från KLL-cellerna i blodet, vilket kan leda till gikt, särskilt i samband med att cytostatikabehandling inleds, då ofta många celler dör under
kort tid. För att skydda njurar och saltbalans är det viktigt att dricka mycket
under behandlingsperioderna.
KLL-sjukdomen innebär en ökad risk för infektioner, och denna risk kan
bli särskilt stor vid behandling med cytostatika, kortison och antikroppar.
Vid obehandlad KLL är det
främst luftvägarna som
drabbas av vanliga bakterieinfektioner. I anslutning
till och efter behandling
kan dock immunsystemet
Autolog = stamceller från
vara mer påverkat, så att
patienten själv skördas i
risken för ovanliga och
förväg och ges efter en kraftig
svårare infektioner ökar.
Vid infektionssymtom är
cytostatikabehandling.
det viktigt att kontakta sin
Allogen = stamceller från en
läkare, och i vissa samdonator ges efter behandling
manhang är det motiverat
som dödar KLL-celler och
med förebyggande medihämmar immunförsvar.
cinering. Blodförgiftning
med hög feber och påEffekten uppnås delvis av
verkat allmäntillstånd kan
förbehandlingen, men även
förekomma, och då är det
av att ett nytt immunsystem
viktigt att omedelbart uppkontrollerar KLL-cellerna.
söka sjukhus.
Stamcellstransplantation
16
Information från Blodcancerförbundet
Blodtransfusion kan behövas om blodbrist snabbt uppstår, varvid koncentrat av röda blodkroppar ges. Långdragen blodbrist som inte beror på
hemolys och inte snabbt bättras av cytostatikabehandling kan föranleda
behandlingsförsök med erytropoetin, ett hormon som ges i subkutana
injektioner. Vid svår brist på blodplättar kan även koncentrat av dessa behöva tillföras som transfusion för att minska risk för en akut blödning.
Livslängden på dessa blodplättar är bara några dagar, varför transfusion
främst ges vid tillfällig svår brist efter intensiv cytostatikabehandling.
Transplantation
Stamcellstransplantation (tidigare ofta benämnt benmärgstransplantation) har under senare år fått en ökad användning vid KLL. Detta gäller
främst s.k. allogen stamcellstransplantation, där stamceller från vävnadslik donator, syskon eller från ett donatorsregister, används. Den nya blodbildningen skapar därvid även ett nytt immunsystem, som bättre kan kontrollera KLL-sjukdomen än det gamla. Allogen stamcellstransplantation
är den enda behandling som innebär goda möjligheter till långsiktig bot,
men medför också betydande risk för komplikationer, främst genom påverkan på immunsystemet. I Europeiska rekommendationer kan allogen
stamcellstransplantation övervägas till yngre patienter som snabbt fått
återfall efter bra kombinationsbehandling, eller som har symptomgivande
KLL-sjukdom med 17p-deletion.
En i Sverige numera mindre vanlig behandling är autolog stamcellstransplantation. Normala blodstamceller från patienten själv får då insamlas
och sparas i frysbox i ett läge när sjukdomen är under god kontroll. Därefter kan vid lämpligt tillfälle cytostatika ges i mycket höga doser följt av
de sparade stamcellerna, varvid blodbildningen återupprättas på två-tre
veckor. Denna intensifierade behandling kan medföra god sjukdomskontroll under lång tid, men chansen till permanent bot är fortfarande liten.
Information från Blodcancerförbundet
17
Behandling av hårig cell-leukemi
Symptomfri hårig cell-leukemi behöver inte behandlas, men vid fallande
blodvärden, tillväxande mjälte, eller allmänna symptom bör behandling
övervägas. Förstahandsbehandling vid hårig cell-leukemi är kladribin, ett
cytostatikum som är nära släkting till fludarabin. Kladribin ges som dagliga subkutana injektioner under tre till fem dagar vid ett tillfälle. Illamående
och håravfall är mycket sällsynt, däremot får en tredjedel av patienterna
feber veckan efter behandling. Blodvärden faller ofta direkt efter behandlingen, och vid feber är det viktigt att kontakta sin läkare, då infektioner
kan vara orsaken. Blodplättarna brukar öka i antal efter två veckor, och
de normala vita blodkropparna efter en månad, medan hemoglobinet kan
behöva flera månader för att normaliseras. Nästan alla patienter får normala blodvärden efter bara en behandling, men hos cirka en femtedel kan
man alltjämt påvisa håriga leukemi-celler i benmärgen. De flesta blir besvärsfria för mycket lång tid, men ungefär en fjärdedel kan behöva en ny
behandlingsomgång efter fem–tio år, som då medför lika goda utsikter till
behandlingseffekt. Ett ämne med liknande effekt är pentostatin, som dock
är svårare att tillgå och inte har några tydliga fördelar framför kladribin.
Annan behandling än kladribin kan behövas i vissa fall, exempelvis om tidigare kladribinbehandling givit otillräcklig eller kortvarig effekt. Kladribin
bör inte heller ges vid pågående svår infektion, då detta medel försämrar
immunförsvaret under månaderna närmast efter behandlingen. Alternativ
behandling är rituximab, infusion en gång i veckan under fyra veckor. Interferon var på 1980-talet standardbehandling vid hårig cell-leukemi, och
ges i injektioner veckovis under flera år, men vissa patienter kan uppleva
biverkningar som trötthet och/eller påverkan på humöret, vilket dock kan
förebyggas. Det finns således alltjämt situationer där interferon kan rekommenderas. Ytterligare ett alternativ är att operera bort mjälten, som
ofta är förstorad, då detta minskar mängden håriga leukemi-celler, och
förbättrar blodvärden genom minskad nedbrytning av blodkroppar.
Det finns flera sjukdomsgrupper som kan likna KLL. Flera av dessa är viktiga att särskilja från KLL, då bästa behandling och framtidsutsikter är helt
olika, till exempel akut lymfatisk leukemi, hårig cell-leukemi och mantelcellslymfom. I andra fall är skillnaden i behandling mindre, exempelvis för
vissa andra lymfomsjukdomar, men det kan ändå vara angeläget att veta
vilken sjukdom som föreligger för att man skall kunna styra behandlingen
i olika skeden på bästa sätt.
Framtidsutsikter
KLL är en sjukdom som hos många upptäcks utan att symtom föreligger
och utan att behandling är nödvändig. Hos en del kan sjukdomen kvarstå
i ett symtomfritt skede utan behandling. Den första utredningen kan ge
18
Information från Blodcancerförbundet
möjlighet att bedöma chansen för detta, men för de allra flesta patienter
med KLL bör sjukdomens utveckling kontrolleras regelbundet under lång
tid. För många kommer sjukdomen förr eller senare att föranleda behandling, och KLL förkortar den förväntade återstående livslängden, även om
många lever till hög ålder och avlider av andra orsaker än KLL. De flesta
kan leva gott med sin sjukdom, med eller utan behandling, under lång tid.
Under senare år har mycket ny kunskap om sjukdomens mekanismer och
egenskaper kommit fram, och många nya behandlingsmetoder och kombinationer av behandlingar utvärderas för närvarande i Europa och USA.
Det finns en förhoppning att medicinska behandlingar inom en överskådlig framtid i vissa fall kan komma nära en möjlighet att bota sjukdomen.
För dagen bör sjukdomen betraktas som behandlingsbar men inte botbar.
Pågående forskning har goda möjligheter att förbättra situationen på ett
sätt som även dagens patienter kan få glädje av. Många nya läkemedel är
under utprövning, och svenska patienter kan ibland erbjudas möjlighet att
deltaga i kliniska prövningar med nya läkemedel.
Beträffande hårig cell-leukemi är behandlingen så effektiv, och sjukdomens utveckling ofta så långsam, att de allra flesta kan leva ett helt normalt liv även med tecken på kvarvarande sjukdom.
Information från Blodcancerförbundet
19
Blodcancerförbundet
Blodcancerförbundet bildades 1982 och har som uppgift att stödja dem
som drabbats av blodcancer eller annan allvarlig blodsjukdom, deras närstående och personal inom hematologi. I skrivande stund har Blodcancerförbundet cirka 3 500 medlemmar och vi finns i femton lokala föreningar.
Vår målsättning är att alla blod- och blodcancersjuka ska erbjudas god
vård och rehabilitering.
Blodcancerförbundet har ett centralt kansli i Sundbyberg. I de lokala föreningar runt om i landet där kan medlemmar mötas och få stöd. Föreningarna fungerar även som länk till de lokala sjukhusen. Förbundet är en
ideell organisation med statsbidrag. Vi är medlemmar i Handikappföreningarnas samarbetsorgan, HSO.
Hæma
Blodcancerförbundets medlemstidning, Hæma, utkommer med fyra nummer per år. Tidningen är specialiserad på blodcancersjukdomar. Hæmaredaktionen har hög kunskap om dessa sjukdomar och tillgång till den
bästa expertisen inom olika intresseområden. Hæma belyser frågor om
behandling, läkemedel och aktuella forskningsrön. Tidningen har förbundets medlemmars intressen i fokus.