Transcript la terapia génica

LA
TERAPIA
GÉNICA
Realizado por: Celia
Luna Neila Sánchez
1ºA
ÍNDICE
1. Qué es y sus aplicaciones
2. Tipos de terapia génica
3. La terapia génica en la actualidad
4. Enfermedades objeto de la terapia
génica
5. Problemas que puede conllevar
6. Bibliografía
La terapia génica consiste en insertar genes funcionales ausentes en un
individuo. Se realiza en células y tejidos para tratar una enfermedad o
realizar un marcaje.
Existen distintas aplicaciones que se utilizan como en esta terapia:
• Marcaje génico: El marcaje génico tiene como objetivo la mejora del
tratamiento de una determinada patología. Como por ejemplo, la puesta a
punto de vectores para ensayos clínicos.
• Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: Se usa en aquellas
enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficiente la
administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o
ausente.
• Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo de enfermedades la
más destacada es el cáncer.
Hay dos tipos:
1.
Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de
un individuo , por lo que las modificaciones que se realicen
afectarán solo en el propio paciente.
Además la terapia génica puede realizarse mediante dos técnicas o
estrategias:
1.1. Terapia “In vivo”- la transformación celular tiene lugar
DENTRO del paciente al que se le administra la terapia.
1.2. Terapia “Ex vivo”- la transformación celular se lleva a
cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le
trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre FUERA
del cuerpo del paciente.
2.
Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células
germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los
genes terapéuticos serían hereditarios. Sin embargo por cuestiones
éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy
en día.
Ensayos por países:
Ensayos por enfermedades:
ADA:
adenosín deaminasa (ADA) que provoca un trastorno de la inmunidad. Aunque
no se haya logrado la completa curación de los pacientes (que consistiría en retirar
todo el aporte enzimático exógeno) este tratamiento constituye un hecho muy
importante en la historia. De tal manera que 8 de los nueve pacientes no necesita
tratamiento enzimático exógeno para complementar la terapia génica.
CÁNCER:
El tratamiento del cáncer ha implicado la destrucción de las células cancerosas con
agentes quimioterapeúticos, radiación o cirugía. Pero gracias a la terapia génica es
en algunos casos ha logrado que el tamaño de tumores disminuya.
BETA TALASEMIA:
La β-talasemia constituye un desorden genético con mutaciones en el gen de la βglobulina que reduce o bloquea la producción de esta proteína. Los pacientes con
esta enfermedad padecen anemia severa y necesita trasfusiones de sangre a lo
largo de toda su vida. La terapia génica tiene como objetivo sanar las células madre
de la médula ósea mediante la transferencia de la β-globina para producir de
forma permanente los glóbulos rojos normales.
-La naturaleza de la propia terapia génica y sus vectores, implica que en muchas
ocasiones los pacientes deben repetir la terapia cada cierto tiempo porque ésta no es
estable y su expresión es temporal.
-La respuesta inmune del organismo ante un agente extraño como un virus o una
secuencia de ADN exógena.
-Trastornos multigénicos: se trata de enfermedades cuyo origen está en mutaciones
en varios genes.
-Posibilidad de inducir un tumor por mutagénesis. Esto puede ocurrir si el ADN se
integra por ejemplo en un gen supresor tumoral. Se realizaron una serie de ensayos
clínicos en los cuales 3 de 20 pacientes desarrollaron leucemia.
http://www.sefh.es/bibliotecavirtual/fhtomo2/CAP06.pdf
http://es.wikipedia.org/wiki/Terapia_g%C3%A9nica
http://www.terapiagenica.es/
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