Transcript vrije vertaling in het Nederlands

Vrije vertaling van de verklaring van de Pulmonary Fibrosis Foundation (PFF) over
stamceltherapie voor mensen met Idiopatische Pulmonale Fibrose
Een waarschuwing door de Medische Adviesraad van de Pulmonary Fibrosis Foundation (PFF)
Gebleken is dat bij sommige patiënten met idiopathische longfibrose (IPF) belangstelling bestaat
voor een behandeling met stamceltherapie. Dat lijkt niet echt verstandig, omdat over de invloed
van dergelijke therapieën nog heel weinig bekend is. De rol van stamcellen en de bijwerkingen bij
het behandelen van IPF zijn nog niet voldoende onderzocht.
Doordat bekend is dat er klinische studies en onderzoeken naar het repareren van beschadigde
longen door stamcelbehandeling plaatsvinden, zijn er patiënten die als het ware staan te popelen om
daarvoor in aanmerking te komen. Zij benaderen artsen en zorgverleners met het verzoek een
dergelijke behandeling te mogen ondergaan. Een ernstige waarschuwing is hier op zijn plaats.
Patiënten moeten zich realiseren dat de behandeling serieuze risico’s met zich meebrengt.
Ondanks de beperkte onderzoeksresultaten, bieden enkele zorgverleners buiten de goedgekeurde
klinische proeven om, nu al stamceltherapie aan. Zij claimen (onterecht) een aantal belangrijke
voordelen van celgebaseerde therapieën. In reactie op deze vorm van ‘medisch toerisme’ voor
stamceltherapie en de daarbij horende risico's, adviseert de Pulmonary Fibrosis Foundation
patiënten om uitermate voorzichtig te zijn.
De studies, die op dit moment plaatsvinden, bevinden zich nog in de beginfases I en II van klinische
proeven. Bij die studies moet eerst nog een behandelschema met stamcelinfusies worden opgesteld.
Ook de veiligheid en werkzaamheid moeten nog beter worden onderzocht. Er vinden slechts enkele
goedgekeurde klinische proeven over celgebaseerde therapieën plaats, o.a. in de Verenigde Staten
en Europa.
Zolang veiligheid en effectiviteit van de aangeboden behandelingen niet verantwoord zijn
gedocumenteerd, is de Medische Adviesraad van de Pulmonary Fibrosis Foundation van mening dat
patiënten sceptisch moeten zijn over het nut van stamceltherapieën en dat zij slechts mee zouden
moeten doen aan goedgekeurde trials. Bij dergelijke trials worden patiënten nauwlettend gevolgd
en worden potentiële voordelen en schades objectief beoordeeld.
We kunnen trots zijn op de vooruitgang bij IPF-onderzoek en patiëntenzorg. Die zijn mogelijk door
de zorgvuldige uitvoering van strenge wetenschappelijke regels, met inbegrip van erkende klinische
trials. Door deze klinische proefprocessen werden twee medicijntherapieën voor patiënten met IPF
goedgekeurd. Bij één therapie, waarvan werd verwacht de "standaardzorg" te worden, werd
vastgesteld dat deze duidelijk schadelijk zou zijn voor patiënten met IPF en werd dan ook om die
reden niet geaccepteerd. Om de beste zorg te bieden aan patiënten met pulmonale fibrose, of
welke andere ziekte dan ook, is een grondige evaluatie van elke behandeling in gecontroleerde
klinische studies, de enige manier om de voordelen, maar ook de mogelijke schade te beoordelen.
Dat betekent dat ook celgebaseerde therapieën streng geëvalueerd en gecontroleerd moeten
worden voordat zij als geaccepteerde therapieën kunnen worden toegelaten. We zijn het aan alle
IPF-patiënten verplicht.
Door de recente goedkeuring van twee nieuwe medicijnen voor de behandeling van IPF is onze hoop
toegenomen en is er nieuw leven geblazen in onze inspanningen voor het vinden van een echt
geneesmiddel. In wezen heeft de goedkeuring van de twee medicijnen de deur naar een nieuw
tijdperk geopend. Een tijdperk dat waarschijnlijk verdere vooruitgang in IPF-onderzoek en de
ontwikkeling van betere behandelingen zal brengen. Patiënten, familieleden, belangenbehartigers,
deskundigen, de industrie, artsen, onderzoekers en verschillende overheden, droegen bij aan deze
inspanningen. Zij zijn verantwoordelijk voor de vooruitgang en daar moeten we trots op zijn. Het
onderzoekswerk zal worden voortgezet met zorgvuldig uitgevoerde nieuwe klinische studies en de
hoop op ontwikkelingen.
(Meer informatie over klinische proeven is te vinden op de PFF-website.)
(Zie www.clinicaltrials.gov; www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search).
Klinische studies in vier fases
Bij de meeste klinische studies wordt een medicijn getest. Dat proces verloopt in vier fases. Deze
fases gelden ook bij andere onderzoeken, zoals vermeld in de tekst over stamceltherapie.
Fase I-studie
De veiligheid en de werking van het geneesmiddel worden getest op een groep gezonde
vrijwilligers. Er wordt nagegaan wat de algemene effecten zijn (bijvoorbeeld opname in het bloed)
en of er onmiddellijke nevenwerkingen zijn.
Fase II-studie
Het medicijn wordt getest bij een beperkte groep patiënten die de aandoening in kwestie hebben.
Bedoeling is de veiligheid van het geneesmiddel verder te controleren en na te gaan of het
beoogde effect op korte termijn wordt bereikt (bijvoorbeeld verlaging van de bloeddruk).
Fase III-studie
Het medicijn wordt getest op een grotere groep patiënten, om zo de werking en de neveneffecten
op iets langere termijn na te gaan. Het gaat dan meestal om een vergelijkende of gecontroleerde
studie. De helft van de patiënten krijgt de standaardtherapie, of indien er geen
standaardtherapie bestaat een placebo, een niet-werkzame stof. De andere helft wordt behandeld
met het te onderzoeken geneesmiddel. Als het geneesmiddel deze test doorstaat, wordt het
geregistreerd door het European Medicines Agency (EMA)
Fase IV-studie
Deze fase vindt plaats als het product al op de markt is. Het product wordt verder opgevolgd,
ondermeer om uiterst zeldzame bijwerkingen op te sporen en om de resultaten op lange termijn te
bestuderen. Maar bijvoorbeeld ook om te testen of het ook andere ziekten kan bestrijden of kan
worden voorgeschreven aan kinderen.