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13/4/2015
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Ematologia, MolMed entra nel campo delle CAR­T cells
13 aprile 2015
L’italiana MolMed annuncia di aver esercitato il diritto di opzione per l’acquisto del progetto dell’Ospedale San
Raffaele di immuno­gene therapy contro il cancro sviluppato mediante l’uso del recettore chimerico per
l’antigene CD44v6 (CAR­CD44v6) potenzialmente utilizzabile su varie forme di tumori ematologici e di
carcinomi solidi. Il CAR­CD44v6 fa parte della famiglia dei CAR­T: linfociti armati con recettori chimerici che hanno dimostrato
grande potenziale anti tumorale, anche contro tumori, soprattutto ematologici, particolarmente aggressivi e
resistenti a terapie tradizionali.
Il CAR­CD44v6, già sperimentato con successo in appropriati modelli murini, costituisce un progetto con
potenziale terapeutico particolarmente alto, in quanto riconosce in modo specifico la variante 6 (v6)
dell’antigene CD44 (CD44v6), espressa da molte neoplasie ematologiche ­ tra cui la leucemia mieloide acuta ed
il mieloma multiplo – ma anche da numerosissimi tumori epiteliali, tra cui carcinomi della mammella, del colon,
del pancreas, della testa/collo e del polmone.
Il progetto CAR­CD44v6 è stato acquisito nell’ambito dell’accordo firmato nel 2001 tra MolMed e OSR, in base
al quale la Società detiene un diritto di opzione sulla proprietà intellettuale generata dai progetti di ricerca
condotti dall’Istituto Scientifico San Raffaele nell’ambito della terapia genica e molecolare dei tumori e
dell’AIDS.
Claudio Bordignon, Presidente e Amministratore Delegato di MolMed, commenta: “L’acquisizione di questo
progetto permette a MolMed di ampliare in maniera importante la propria pipeline, entrando in uno dei più
promettenti campi delle nuove strategie antitumorali, l’immuno­gene therapy dei tumori. Il progetto sul
CARCD44v6 beneficerà non solo della nostra grande esperienza e know­how nel campo delle terapie geniche e
cellulari, ma anche della coniugazione col gene suicida TK, divenendo il primo prodotto CAR­T che integra un
sistema di controllo già ampiamente sperimentato e validato in clinica.”
Tecnologia delle CAR T Cells
I linfociti T sono cellule del sangue aventi un ruolo chiave nello sviluppo delle risposte immunitarie. In
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particolare, sono responsabili dell’immunità adattativa cellulo­mediata. Ogni linfocita è infatti specifico per un
determinato antigene (piccolo frammento di una proteina), il cui riconoscimento, per esempio su una cellula
infettata da un virus o su una cellula tumorale, può mediarne l’eliminazione selettiva. Nel nostro organismo è
presente un ampio repertorio di linfociti, che riconoscono antigeni diversi e che, grazie alla loro specificità di
riconoscimento, ci difendono da numerose malattie.
Questo riconoscimento dipende da un recettore antigene­specifico presente sulla superficie del linfocita: ogni
linfocita esprime un solo tipo di recettore, diverso da quello di tutti gli altri. E’ in questo modo che alcuni linfociti
sono in grado di riconoscere antigeni espressi dalle cellule tumorali, moltiplicarsi e attaccare il tumore.
Purtroppo però, i linfociti tumore­specifici sono molto rari e non riescono a combattere efficacemente la
malattia.
Recentemente, studi clinici condotti negli USA hanno dimostrato l’efficacia di linfociti geneticamente modificati
con dei recettori antigene­specifici chimerici derivati dagli anticorpi chiamati CAR (“chimeric antigen receptors”)
in tumori del sangue a basso grado di malignità, come la leucemia linfatica cronica. I ricercatori del San
Raffaele hanno sviluppato nei laboratori un recettore chimerico specifico per l’antigene CD44v6, espresso
invece in tumori ad alto grado di malignità, come la leucemia mieloide acuta e il mieloma multiplo.
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