Transcript Giordano

MUNDYS CHILDREN
The Multidisciplinary Network on Dystonia and
Spasticity in Children.
Presentazione e primi risultati
Flavio Giordano, MD
Neurochirurgia
Ospedale Pediatrico Anna Meyer
Firenze
Background
Cerebral Palsy (ICP)
Spinal Cord Injury
Brain Injury
Spasticity in Children
Degenerative
diseases
Secondary
Primary
Dystonia in Children
ICP
Postinfectious state
Other environmental insult
Spasticity accounts for 70 to 91% of the motor
disorders associated with ICP
Hoving MA Intrathecal baclofen in children with spastic cerebral palsy: a double-blind, randomized,
placebo-controlled, dose-finding study. Dev Med Child Neurol. 2007 Sep;49(9):654-9
Conventional
Therapies
ITB
Success rate
59,3%
78,7%
Total costs at 2 yrs
€ 88.272
€ 59.391
Perché creare un network per la
terapia della spasticità nell’Italia
Centrale con particolare
attenzione alla ITB ? ?
Popolazione dell’Italia Centrale
14.500,000 abitanti
•
•
•
•
•
•
Lazio 5.493.000
Toscana 3.535.500
Sardegna 1.648.000
Marche 1.561.000
Abruzzo 1.340.000
Umbria 903.000
135,000 nuovi nati all’anno
Analisi osservazionale PCI
Italia Centrale
Incidenza di spasticità e sindromi spastico-distoniche
Italia Centrale
Età 4-25 anni
135 nuovi casi all’anno
9% ITB in
Italia Centrale
17% Migrazione in
Italia Nord per ITB
74% No
accesso a ITB
"Cerebral palsy rate among low-birthweight infants fell in the 1990s”
Development Medicine & Child Neurology, 2003 e Dati Medtronic Directo
Analisi osservazionale PCI
Italia Centrale
Prevalenza spasticità e sindromi spastico-distoniche
Italia Centrale
Età 4-25 anni
1750 casi
6% ITB in Italia
Centrale
10% Migrazione
in Italia Nord
per 10%
84% No
accesso a ITB
Development Medicine & Child Neurology, 2003 e Dati Medtronic Directo
Incidenza complicazioni ITB
US Multicentric Study 102 patients (1996-2003)
Programmable pump 10mL
32 complications in 21 pazienti (20,6%)
9 infections (8,8%)
Significative risk factor for all complications and infections
- Age < 8 years
(Albright, 2004)
Complicanze Baclofen intratecale
• RICARICA E PROGRAMMAZIONE POMPA
•
•
•
•
Meningite
Infezione
Errore di riempimento (sotto-sovradosaggio)
Contaminazione del serbatoio
Attivazione della valvola del serbatoio
Danni al sistema
Iniezione scorretta (porta laterale)
(Albright, 2004)
Complicazioni ITB  Sospensione Terapia
da Lissovoy, 1997
Perché questa situazione ?
1.
Poca informazione in ambiente Pediatrico
2.
Paura e rifiuto da certi specialisti
3.
Assenza di linee guida nazionali
4.
Assenza di condivisione di esperienze e casistica dei
singoli centri
5.
Costi economici della ITB per ogni singolo ospedale
6.
Migrazione dei pazienti e persistenza del problema nel
tempo
The network
project
• Condivisione differenti esperienze nel
trattamento pazienti pediatrici
• Verificare efficacia e sicurezza ITB
•Analisi di risultati e complicazioni
chirurgiche
• Analisi degli eventi avversi
• Migliorare la collaborazione fra I centri
per ottimizzare il trattamento dei
pazienti
•Miglioramento conoscenze
Gruppo multidisciplinare
per selezione e
trattamento pazienti
Surgical back-ground and
skills in pediatrics
Requisiti richiesti
Follow-up and
pump refills
Complications
management
Control of economic
costs and budget
•Ospedale Meyer Firenze
Chi siamo ?
•Ospedale Bambin Gesù Roma
•Ospedale Bambin Gesù Roma Palidoro
•IRCCS Stella Maris Calambrone Pisa
•Ospedale S.Chiara Pisa
•Policlinico Gemelli Roma
•Ospedale Salesi Ancona
•Ospedale Perugia e Foligno
•Ospedale L’Aquila, Teramo, Chieti
……
CON LA PREZIOSA COLLABORAZIONE
E IL GRANDE SOSTEGNO DE “LA
NOSTRA FAMIGLIA” BOSISIO PARINI E
OSTUNI
Creazione del Network
1. Incontri periodici in tutte le regioni coinvolte
dell’Italia Centrale
2. Collaborazione nella gestione medica e
chirurgica
3. Data base comune e condiviso
4. Revisione periodica della serie (Clinical
Service Medtronic)
5. Pubblicazioni e ricerca scientifica
6. Condivisione continua di ogni esperienza
The building of MUNDYS
Project
1st meeting
Firenze,
2010/09
2nd meeting
Roma,
2010/12
3rd meeting
Stella Maris,
2011/03
4th meeting
EACD, Roma,
2011/06
Retrospective study
Prospective study
60 different specialists
involved
5th meeting
SINC, Lecce,
2011/09
Preliminary activities – Retrospective study
108 children and young adults treated and retrospectively
analyzed in the five most important Centers of Central Italy
•Meyer Pediatric Hospital Firenze
•Ospedale Bambin Gesù Roma
•Policlinico Gemelli Roma
•Stella Maris Foundation Calambrone – Pisa
•Salesi Pediatric Hospital Ancona
Analysis of the characteristics and clinical features
(demography, epidemiology, hypertonia) of implanted patients
 Assessment of the technical features (test, catheter position,
characteristics of the device)
 Collection of the complications occurred
 Analysis of clinical outcomes
Population demography
Gender
Age (N=80)
69; 64%
Average
12
36
Std. Dev.
6
20
Min.
3
13
Max.
29
102
39; 36%
Females
Weight (N=46)
Males
Etiology
4; 4% 2; 2%
2; 2%
12; 11%
15; 14%
73; 67%
CP
Other
Trauma
Degenerative / Metabolic
Ischaemic / Vascular
Cancer
Baseline – Spasticity and Dystonia
93% of the population is affected by spasticity
Spastic phenotype
Ashworth Scale (N=105)
86; 79%
2; 2%
Diparesis
Average
Std. Dev
Median
Min.
Max.
20; 19%
Hemiparesis
Tetraparesis
42% of the population is affected by dystonia
Pattern of the disease
42; 39%
63; 58%
3; 3%
Spastic
Spastic and dystonic
Dystonic
Upper Limbs
3.5
1.2
4
1
5
Lower Limbs
4.1
0.8
4
2
5
Baseline – Clinical Features
Test and Implantation
66% of patients (N=69/108) performed an ITB trial test
Pump Reservoir volume
1; 1%
18
3; 3%
1; 1%
Catheter tip level
16
14
100; 95%
10 ml
35 ml
12
10
8
6
4
2
0
C2 C3 C4
C5 C6 C7
T1
T2
T3
T4
T5
T6
T7
T8
T9 T10 T11 T12 L1
L4
L5
20 ml
40 ml
Follow up
 Median time between Implantation and last FU visit:
15 months (min=1 months, max=11.5 years)
ITB Dosage at last FU [µg/day] (N=96)
Average
304
Std. Dev
200
Median
277
Min
50
Max
1000
 3% of the assessed patients (N=2/65) feels pain with VAS > 7
Clinical Outcomes
5
Asworth Scale
4
4
*
*
2
2
* p<0.001
0
Upper Limbs
pre-Implant
Lower Limbs
post-Implant
BFMRS
120
94
78
100
*
80
60
40
* p<0.001
20
0
Pre Implant
Post Implant
Complications
A total number of 45 complications occurred
→ 27 surgery/device related (25%)
6
6
Surgery / device related
Drug related
5
4
4
3
3
1
3
2
2
2
4
4
4
4
1
1
1
1
2
2
1
0
t
s
n
tu
en
io
i
t
c
em
ub
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c
g
n
e
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od
p
sl
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te
e
th
ca
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ro
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a
s
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o
u
d
z
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ei
v
s
o3%
15%
ea
s
u
na
in
pa
3%
r
he
t
o
13%
10%
13%
Management
8%
35%
pump stop
reprogramming
medical treatment
revision
explantation
repositioning
spontaneous resolution
replacement
Parents’ satisfaction
N=103
1
0%
19
3
20%
Excellent
67
40%
Very good
6
60%
Good
80%
Poor
Sufficient
8
100%
Conclusions
• In our retrospective study ITB therapy confirms the good
results in the management of spastic children with/without
secondary dystonia
• The number of the collected adverse events is consistent
with literature
• Complications have been efficiently managed.
• The ITB treatment results in an overall good satisfaction in
patients’ family.
• Prospective analysis will be provided in order to deeply
investigate ITB outcomes
Dove andiamo ?
• Pubblicazioni scientifiche
• Studio prospettico
• Analisi epidemiologica
• Follow-up centralizzato
• Congressi, linee guida e
disseminazione
• Estensione all’Italia del
Sud e Isole
• Cooperazione con Centri
Italia del Nord
Drsa Anna Filippini
Drsa Silvia Lori
Dr Federico Melani
Drsa Silvia Paoli
Prof Giovanni Cioni
Drsa Silvia Perazza
Drsa Roberta Battini
Drsa Manuela Casarano
Prof Aldo Iannelli
Prof Enrico Castelli
Drsa Michela Armando
Dr Francesco Costici
Prof Concezio Di Rocco
Drsa Beatrice Cioni
Dr Luca Massimi
Dr Giampiero Tamburrini
Drsa Ottavia De Lellis
Dr Massimiliano Murgia
Dr Pierfrancesco Eugeni
Drsa Annalisa Di Loreto
Drsa Silvia Cappanera
Drsa Liliana Porfiri
Dr Guido Camanni
Dr Antonio Trabacca
Drsa Marilena Cacudi
Drsa Lucia Petrara
Drsa Leonarda Gennaro
Drsa Daniela Morelli
Drsa Rosa Russo
Drsa Roberta Bombardieri
Drsa Roberta Di Pietro
Drsa Annalivia Ioizzo
Drsa Eliana Compagnone
Dr Marco Romeo