Transcript cestac2013 - Polskie Towarzystwo Farmakoekonomiczne

Badania IV fazy („real life data” ) w chorobach
obturacyjnych płuc
Prof. Karina Jahnz-Różyk
Wojskowy Instytut Medyczny
Polskie Towarzystwo Farmakoekonomiczne
EBHC 2013
WARSZAWA
Zarejestrowane badania
kliniczne w bazie pubmed
Badania kliniczne w Polsce
Fazy
Faza I
badania kliniczne tej fazy stanowią początkową ocenę produktu u
ludzi. Ich celem jest ustalenie bezpieczeństwa, bezpiecznego zakresu
dawek i właściwości farmakokinetycznych produktu (20-80 zdrowych
ochotników)
Faza II
oceny bezpieczeństwa i skuteczności leczenia oraz ustalenie
najwłaściwszej dawki terapeutycznej (>100 chorych)
Faza III
ocena skuteczność leku doświadczalnego i parametry bezpieczeństwa
jego stosowania w dużo większej populacji pacjentów (tysiące)
Faza IV
postmarketingowe
Koszt wprowadzenia nowego leku trwa 13 lat
koszt = 1059 mln EURO
•
Faza przedkliniczna
• Faza I
286
87
•
Faza II
137
•
Faza III
344
•
Faza IV
152
•
Rejestracja
•
Inne (?)
50
3
(narzędzie eliminacji leków niebezpiecznych)
„Real life data” - definicje

Wszystkie dane, które można uzyskać po
badaniach III fazy

Parametry zdrowia w codziennej praktyce
lekarskiej

Perspektywa płatnika : wszystkie dane,
które pochodzą z badań
nieinterwencyjnych
Badania III i IV Fazy – różnice
Efficacy
Effectiveness
(dane z badania klinicznego)
(dane pochodzące z codziennej
praktyki lekarskiej)
►
Ocena terapii w warunkach
idealnych, zwykle porównywana
do placebo
►
Regulowane administracyjnie
(EMA, FDA)
►
Grupa pacjentów jest homogenna
(wybrana selektywnie)
►
Ocena terapii w warunkach
realnych, nie porównywana
do placebo
►
Brak regulacji administracyjnych
►
Pacjenci są heterogenni
►
Inne punkty końcowe
►
Punkty końcowe – np. FEV1
►
Walidacja wewnętrzna – niska
►
Walidacja wewnętrzna – wysoka
►
►
Walidacja zewnętrzna – niska
do średniej
Walidacja zewnętrzna – średnia
do wysokiej
ASTMA



Wcześniej podawać LABA/IGKS
(lepsze niż podwojenie dawki IGKS)
Odstawienie LABA= ⇑ objawów
o 50%
Wczesne włączenie LABA/IGKS
=⇓7080% z zasobów systemu
opieki
zdrowotnej
(ambulatorium, nagłe wizyty,
hospitalizacje)
POChP
Leczenie LABA/IGKS u
chorych na umiarkowaną i
ciężką postać POChP
(zaostrzenia+ objawy)=
⇓o 1040% z zasobów
opieki zdrowotnej
(ambulatorium, nagłe
wizyty, hospitalizacje)
Latif. i wsp.:Currant position of iGKS/LABA combination therapy in asthma nad COPD in
primary and secondary care in Germany Delphi Consensus Research , ISPOR, Berlin, 2012
SOSPES Trial (205.450)
ClinicalTrials.gov Identifier:
NCT01006135
Spiriva Observational Study
measuring SGRQ in Routine
Medical Practice in Central &
Eastern European Region
►
SOSPES – Cele
►
Pomiary jakości życia w codziennej praktyce lekarskiej są
rzadko wykonywane w krajach Europy Centralnej i
Wschodniej
►
Celem badania SOSPES była ocena jakości życia pacjentów,
leczonych Lekiem Spiriva, podawanym przez HandiHaler. W
ocenie stosowano kwestionariusz SGRQ. Obserwacja była
prowadzona przez 6 miesięcy
SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region
For Medical to Medical use only| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012; | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES – charakterystyka chorych w Polsce
► Tylko 12.5% pacjentów nigdy nie paliło tytoniu !
SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region
For Medical to Medical use only| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012; | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES – Charakterystyka chorych
w Polsce (ciężkość choroby)
► 50% pacjentów z POCHP było w stadium III i IV wg GOLD
SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region
For Medical to Medical use only| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012; | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES – charakterystyka pacjentów
(choroby współistniejące)
► Więcej niż 70 % chorych na POChP ma choroby współistniejące
SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region
For Medical to Medical use only| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012; | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES – Charakterystyka pacjentów
w Polsce
► 74.2 % pacjentów jest w Polsce leczonych (leczenie na żądanie
lub przewlekłe) – wizyta 1
%
SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region
For Medical to Medical use only| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012; | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
Kwestionariusz SGRQ = 100 punktów (max)
►
Domena - objawy
►
Domena – aktywność
►
Domena - wpływ na codzienne życie
SQRQ w Polsce – kolejne wizyty
56,01 +/- 20,42
44,19 +/- 19,24
37,92 +/- 19,39
* p0.0001
SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region
For Medical to Medical use only| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012; | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES – Polska: Liczba pacjentów
z działaniami niepożądanymi <1%
►
Suchość w gardle (0.77%)
►
Kołatania serca (0.05%)
►
Dyskomfort w klatce piersiowej (0.05%)
►
Chrypa (0.05%)
►
Kaszel (0.05%)
►
Zatrzymanie moczu (0.1%)
►
Szpiczak mnogi (0.05%)
SOSPES – POLSKA: Stosowanie zaleceń
lekarskich
►Tak
– 1271 (74.9%)
►Nie
– 425
(25.1%)
SOSPES – Wnioski z badań polskich
► Pacjenci w Polsce badani w IV fazie badania klinicznego
• Mają długoletnią historię nikotynizmu
• Są leczeni w zaawansowanych stadiach choroby
• Mają liczne choroby współistniejące
• Są nie dodiagnozowani i nie doleczeni
• Jakość życia pacjentów z POChP wydaje się być gorsza niż
wynikało to z wcześniejszych badań klinicznych
SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region
For Medical to Medical use only| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012; | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
NICE 2010
Stan zdrowia a FEV1 a podział wg GOLD
► Wskaźniki czynności oddychania nie całkowicie obrazują stan wydolności
chorego1
FEV1, forced expiratory volume in 1 second; SGRQ, St George’s Respiratory Questionnaire.
1. Jones PW et al. Am Rev Respir Dis 1992;145:1321–1327.
Korelacja miedzy CAT a SGRQ-C
(USA, n=227)
SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region
For Medical to Medical use only| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012; | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
Różne kwestionariusze = różne wartości QoL
SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice
in Central & Eastern European Region
For Medical to Medical use only| Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012; | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
POCHP
WYBÓR LECZENIA
► Objawy
► Preferencje Chorych
► Wybór leków zmniejszających zaostrzenia
► Działania uboczne
► Koszty
POCHP
PRO -PATIENTS REPORTED
OUTCOMES
► Objawy
► istotne dla rozpoznania i leczenia choroby
► komplementarne do badań klinicznych w ocenie nowych terapii
► powinien być uwzględniany w tworzeniu standardów medycznych
► zgodnie z definicją dane uzyskane od pacjentów powinny być
precyzyjne, powtarzalne i zwalidowane
► kształtują EBM
Czynniki warunkujące nieprzestrzeganie
zaleceń
► Życie samotne
► Niski status socjoekonomiczny
► Liczba i koszt leków (refundacja)
► Liczba osób opiekujących się chorym
► Zaburzenia psychiczne (depresja)
► Leczenie choroby bezobjawowej / skąpoobjawowej
► Działania uboczne leków
Touchette D. J Manag Care Pharm, 2008
Jak pacjenci z POChP przyjmują leki?
► W zależności od samopoczucia
35%
► Nic się nie stanie, jak nie przyjmę leków
32%
► Regularna terapia nic nie zmienia
25,6%
► Regularnie te, które działają szybko
65,8%
► Regularne leczenie to więcej działań ubocznych
30,6%
► Regularnie = mniej efektywne w czasie
24,8%
Partridge i wsp., Prim Care Med., 2011
Dlaczego nie przyjmują leków?
► Czuł się dobrze i zdecydował o nie przyjęciu leku
► Czuł się dobrze i zapomniał
► Był zajęty i zapomniał
Restrepo, 2008
Czynniki warunkujące nieprzestrzeganie
zaleceń – Inhalator
Restrepo, 2008
► łatwość użycia
80%
► łatwość przechowywania
80%
► licznik dawek
60%
► pewność przyjęcia leku
80%
ASTMA - MPR/WCL
POCHP MPR/WCL

LABA 18% /109,3

LABA 27.9%/143,9

IGKS 10.8%/104,7

IGKS 15.4%/114,1

COMBO 10,2/ 94,8

COMBO 19.1%/121,1

TIOTROPIUM 1.9%/79,1
P. Kardas,T. Czeleko, A. Śliwczyński, ISPOR POLAND 2012 :
n= 1.167.574
Wskaźnik pokrycia terapeutycznego (MPR –Medication Possession Ratio %)
Wskaźnik ciągłości leczenia (WCL liczba dni posiadania leku )
Leczenie biologiczne w ciężkiej astmie
alergicznej
Leczenie biologiczne w ciężkiej astmie
alergicznej
Porównanie chorobowości na astmę (na 100000
ludności) z liczbą chorych na astmę ciężką zgłoszonych
do Programu Terapeutycznego
liczba leczonych/astma
60
50
ciężka/1mln
26,05
40
4,76 5,06
30
3,77
2,35
5,68
6,43 3,94
2,93
20
25
10
0
30
30
25
30
32
27
27
2,19 4,3
33
25
8,13
6,2
9,99
34
6,37
7,04
32
33
36
27
32
Leczenie biologiczne w ciężkiej astmie
alergicznej
ZUŻYCIE LEKU
Leczenie biologiczne w ciężkiej astmie
alergicznej
ZUŻYCIE LEKU
Dlaczego potrzebne są „Real World Data”?
► Pozwalają na długoterminowa ocenę skuteczności leczenia
► Dają możliwość porównania wielu interwencji medycznych i
strategii terapeutycznych (nie tylko w odniesieniu do placebo)
► Pozwalają na ocenę ryzyka w stosunku do uzyskanych korzyści
► Pozwalają na ocenę wyników klinicznych w większej populacji w
oparciu o preferencje chorych
► Ocena kosztów i efektywności kosztów
►
Wpływ na decyzje cenowe i refundacyjne
DZIĘKUJĘ
ZA UWAGĘ.